Expand all sections

Nedosiran

Extended indication Patients 6 Years and older with Primary Hyperoxaluria Type 1
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Nedosiran
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Metabolic diseases
Extended indication Patients 6 Years and older with Primary Hyperoxaluria Type 1
Manufacturer Novo Nordisk
Portfolio holder Novo Nordisk
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Intermural (MSZ)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date 2024
Expected Registration 2025
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options Calcium oxalaat kristal remmers. In sommige gevallen niersteenbehandeling, dialyse en mogelijk lever of niertransplantatie. Lumasiran is in Nederland beschikbaar via ODAP. Er zijn subgroepen die goed reageren op pyridoxine (vitamine B6) en daarom niet met lumasiran of nedosiran behandeld hoeven te worden.
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Lange termijn uitkomsten op klinisch relevante uitkomstmaten zijn nog onvoldoende bekend. RCT bij PH1 en PH2 patiënten met eindpunt daling van urine oxaalzuur spiegel (Uox). Significante daling van Uox en plasma oxolaat in nedosiran behandelde PH1 groep ten opzichte van placebo. NB: geen consistent effect bij PH2 patiënten. Het lijkt gelijke waarde ten opzichte van lumasiran te hebben. De beroepsgroep verkent een tweede ODAP traject voor dit middel.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times every 4 weeks
Dosage per administration 170mg (>=) 50 kilogram
References https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0085253822006317?via%3Dihub
Additional remarks In adults and in adolescents (aged 12-17 years) weighing greater than or equal to (>=) 50 kilograms (kg), Nedosiran will be administered via subcutaneous (SC) injection once monthly at a dose of 170 milligrams (mg). In adults and adolescents weighing < 50 kg, nedosiran will be administered once monthly at a dose of 136 mg. The dose for participants aged 6 to 11 years will be 3.5 mg/kg monthly, not to exceed 170 mg.

Expected patient volume per year

Patient volume

< 5

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References bron ECZA Amsterdam
Additional remarks Aangezien er ook lumasiran is en sommige patiënten met pyridoxine behandeld worden zal dat aantal lager zijn: er is een landelijke indicatiecommissie die patiënten selecteert. Aantal nieuwe patiënten per jaar is slechts 1 tot 2, in combinatie met prevalente patiënten, zullen er niet meer dan 4 tot 5 patiënten per jaar in aanmerking komen voor nedosiran.

Expected cost per patient per year

References https://www.drugs.com/price-guide/rivfloza
Additional remarks In de Verenigde Staten zijn de kosten 33.000 dollar voor 80 mg.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.