Vouw alle secties open

Natriumoxybaat controlled release

Uitgebreide indicatie Treatment of Excessive Daytime Sleepiness and Cataplexy in Narcolepsy Patients 16 years and older
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep
Totale kosten 3.754.004,00
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Natriumoxybaat controlled release
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Slaapstoornissen
Uitgebreide indicatie Treatment of Excessive Daytime Sleepiness and Cataplexy in Narcolepsy Patients 16 years and older
Fabrikant Avadel Pharmaceuticals
Werkingsmechanisme Receptoragonist
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Suspensie voor oraal gebruik
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen GABA B receptor agonist.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm
ATMP Nee
Indieningsdatum 2022
Verwachte registratie 2023
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Primary completion datum fase 3 studie in maart 2020.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Natriumoxybaat (Xyrem)
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde voor een subgroep

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Er wordt verwacht dat het patiëntvolume voor de langwerkende variant relatief klein zal zijn (al zijn er een aantal onzekere factoren), omdat het overgrote deel van de patiënten tevreden is over de huidige vorm van Xyrem en de tweede inname niet als een ernstig probleem ziet. Voor een kleine groep die dit wel een probleem vindt kan het van meerwaarde zijn. Ook voor de groep die vindt dat de generieke vorm van Xyrem minder goed werkt kan het meerwaarde hebben.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 4,5 - 9 g
Bronnen NCT02720744
Aanvullende opmerkingen Patients will be titrated to the following once-nightly doses: 4.5g sodium oxybate, 6.0g sodium oxybate, 7.5g sodium oxybate, and 9.0g sodium oxybate.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 463

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Nederlands huisartsen genootschap;
Aanvullende opmerkingen Op basis van buitenlandse epidemiologische gegevens, zouden er in Nederland ruim 7.000 mensen aan narcolepsie moeten lijden (prevalentie 40 tot 60 per 100.000). Er is kennelijk sprake van onder diagnostiek: naar schatting zijn er slechts 1.000 patiënten bekend met de aandoening. Xyrem werd in 2017 aan 463 patiënten voorgeschreven. Er wordt niet verwacht dat deze patiënten allemaal over zullen stappen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 8.108,00
Bronnen medicijnkosten; GIPdatabank.
Aanvullende opmerkingen Mogelijk te vergelijken met de prijs voor Xyrem. XYREM: drank 500mg/ml 7,5g €30,49. In 2016 werd €8.108 vergoed per gebruiker van Xyrem.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

3.754.004,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen Adis insght

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.