Vouw alle secties open

Narsoplimab

Uitgebreide indicatie Haematopoietic stem cell transplant-associated thrombotic microangiopathy (HSCT-TMA).
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Narsoplimab
Domein Oncologie en Hematologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stamceltransplantaties
Uitgebreide indicatie Haematopoietic stem cell transplant-associated thrombotic microangiopathy (HSCT-TMA).
Fabrikant Omeros
Werkingsmechanisme Complementsysteemremming
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Injectie/infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Narsoplimab is a human monoclonal antibody targeting mannan-binding lectin-associated serine protease-2 (MASP-2), the effector enzyme of the lectin pathway of the complement system. The lectin pathway is one of the principal pathways of complement and is activated primarily by tissue damage and microbial infection. Importantly, inhibition of MASP-2 does not appear to interfere with the classical complement pathway, a critical component of the acquired immune response to infection.

Registratie

Indieningsdatum 2021
Verwachte registratie 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten heeft narsoplimab een FDA Breakthrough designation ontvangen. In Europa heeft narsoplimab een weesgeneesmiddelstatus ontvangen.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Toedieningsfrequentie 1 maal per week
Bronnen NCT03205995.
Aanvullende opmerkingen Intraveneuze oplaaddosis gevolgd door dagelijkse subcutane injecties.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 25

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Expertopinie; Gavriilaki et al. Clin Transplant. 2018 Sep;32(9):e13371
Aanvullende opmerkingen Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. De geschatte incidentie van TMA bij deze patiënten ligt rond de 15% (90 patiënten). Het inclusiecriterium van de trial is vanaf 12 jaar. Heel beperkte groep die uiteindelijk in aanmerking zal komen, verwachting is minder dan 25 patiënten op jaarbasis.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen aHUS; IgA Nephropathy (IgAN); Lupus Nephritis & Other Renal Diseases.
Bronnen Omeros pipeline.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.