Motixafortide

Uitgebreide indicatie	Bone marrow transplant in MM icm G-CSF.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Motixafortide
Domein	Oncologie en Hematologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Stamceltransplantaties
Uitgebreide indicatie	Bone marrow transplant in MM icm G-CSF.
Fabrikant	BioLineRx
Werkingsmechanisme	Receptorantagonist
Toedieningsweg	Subcutaan
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Indieningsdatum	2022
Verwachte registratie	2023
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	Weesgeneesmiddelstatus van de FDA voor stamcel mobilisatie.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Dosis per toediening	1.25mg/kg + G-CSF
Bronnen	NCT03246529.
Aanvullende opmerkingen	GENESIS: Tot 2 subcutane injecties van BL-8040 worden verwacht tijdens de studie.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 500 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	NKR; Pakketadvies daratumumab (Darzalex®) bij multipel myeloom, ZIN 2017.
Aanvullende opmerkingen	Jaarlijks aantal nieuwe multipel myeloma patiënten bedraagt 1.117, waarvan 90% symptomatisch: 1.006. Patiënten die non-fit zijn voor ASCT zijn >70 jaar en >65 met comorbiditeiten (50%). Dit betekent dat van de maximaal 500 patiënten een deel hiervan in aanmerking zal komen voor deze nieuwe behandeling.

Patiëntvolume

< 500

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

NKR; Pakketadvies daratumumab (Darzalex®) bij multipel myeloom, ZIN 2017.

Aanvullende opmerkingen

Jaarlijks aantal nieuwe multipel myeloma patiënten bedraagt 1.117, waarvan 90% symptomatisch: 1.006. Patiënten die non-fit zijn voor ASCT zijn >70 jaar en >65 met comorbiditeiten (50%). Dit betekent dat van de maximaal 500 patiënten een deel hiervan in aanmerking zal komen voor deze nieuwe behandeling.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	PhII: Acute myeloid leukaemia; Pancreatic cancer.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.