Voxelotor

Uitgebreide indicatie	Treatment of anemic or thrombocytopenic patients with primary Myelofibrosis (MF), Post-polycythemia Vera MF, or Post-essential Thrombocythemia MF.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Momelotinib
Domein	Oncologie en Hematologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Myeloproliferatieve aandoeningen
Uitgebreide indicatie	Treatment of anemic or thrombocytopenic patients with primary Myelofibrosis (MF), Post-polycythemia Vera MF, or Post-essential Thrombocythemia MF.
Fabrikant	Sierra Oncology
Werkingsmechanisme	JAK tyrosine kinaseremmer
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Tablet
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Fabrikant: Sierra Oncology. Orally bioavailable small-molecule inhibitor of Janus kinases 1 and 2 (JAK1/2)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
ATMP	Nee
Indieningsdatum	2022
Verwachte registratie	2023
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	Primary completion date Momentum trial: December 2021. Sierra Oncology announces intention to submit NDA to the US FDA for Myelofibrosis in second half of 2022.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Ruxolitinib, hydroxy-urea, (toekomst: Fedratinib)
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Op dit moment zijn ruxolitinib en fedratinib (binnenkort vergoed) al beschikbaar als JAK-remmers. Het is de vraag of momelotinib een toevoeging zal zijn. Er zijn data dat momelotinib effect zou hebben op de transfusiebehoeftige MF patiënt, maar de vraag is of dat echt zo is. In de plaatsbepaling van fedratinib in de 1e lijn zagen experts al geen voordeel boven ruxolitinib.
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Bronnen	NCT04173494, NCT02101268

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	31 - 124 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	NKR 2018;
Aanvullende opmerkingen	166 diagnoses in 2018. De verwachting is dat de indicatie ook post ruxolitinib behandeling bevat. Van de 166 nieuw gediagnosticeerde patiënten zal uiteindelijk ongeveer 75% (124 patiënten) behandeld worden met ruxolitinib. Enkele patiënten ontvangen geen behandeling. Indien enkel patiënten behandeld worden die niet reageren op ruxolitinib zal het patiëntvolume uitkomen op maximaal 25%. Dit is afhankelijk van het uiteindelijke label.

Patiëntvolume

31 - 124

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

NKR 2018;

Aanvullende opmerkingen

166 diagnoses in 2018. De verwachting is dat de indicatie ook post ruxolitinib behandeling bevat. Van de 166 nieuw gediagnosticeerde patiënten zal uiteindelijk ongeveer 75% (124 patiënten) behandeld worden met ruxolitinib. Enkele patiënten ontvangen geen behandeling. Indien enkel patiënten behandeld worden die niet reageren op ruxolitinib zal het patiëntvolume uitkomen op maximaal 25%. Dit is afhankelijk van het uiteindelijke label.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen	Medicijnkosten.nl en Gipdatabank.nl
Aanvullende opmerkingen	De kosten van ruxolitinib betreffen gemiddeld genomen bij de behandeling van myelofibrose zo'n €30.000 per patiënt per jaar. De verwachting is dat dit middel in dezelfde range geprijsd zal worden.

Bronnen

Medicijnkosten.nl en Gipdatabank.nl

Aanvullende opmerkingen

De kosten van ruxolitinib betreffen gemiddeld genomen bij de behandeling van myelofibrose zo'n €30.000 per patiënt per jaar. De verwachting is dat dit middel in dezelfde range geprijsd zal worden.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Bronnen	Adis Insight
Aanvullende opmerkingen	Fase 3 studies op de volgende indicatiegebieden: Essential thrombocythaemia; Myelofibrosis; Myeloproliferative disorders; Pancreatic cancer; Polycythaemia vera.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Momelotinib