Adrenaline

Uitgebreide indicatie	Pyruvate kinase deficiency in transfusion-dependent and transfusion-independent adults
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Mitapivat
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie	Pyruvate kinase deficiency in transfusion-dependent and transfusion-independent adults
Fabrikant	Agios
Toedieningsweg	Oraal
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Werkingsmechanisme: "First-in-class, small molecule stimulator of pyruvate kinase"

Registratieroute	Centraal (EMA)
ATMP	Nee
Indieningsdatum	2021
Verwachte registratie	2022
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	Verwachte indieningsdatum op basis van primary completion datum fase 3 studie in oktober 2020.

Huidige behandelopties	Geen.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Er zijn nog geen huidige behandelingen en daardoor kan mitapivat belangrijk zijn in het verhogen van de Hb-waarde en het voorkomen van transfusies en van patiënten. De eerste eindpunten van de fase 3 studie zijn behaald. Verdere resultaten worden afgewacht.
Toedieningsfrequentie	2 maal per dag
Dosis per toediening	5mg-50mg
Bronnen	NCT03548220

Patiëntvolume	< 50 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	orphanet
Aanvullende opmerkingen	De prevalentie is ongeveer 1-9 op de 100.000. Er wordt verwacht dat er in Nederland maximaal 50 personen in aanmerking zullen komen.

Patiëntvolume

< 50

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

orphanet

Aanvullende opmerkingen

De prevalentie is ongeveer 1-9 op de 100.000. Er wordt verwacht dat er in Nederland maximaal 50 personen in aanmerking zullen komen.

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Sikkelcel ziekte
Bronnen	Adisinsight
Aanvullende opmerkingen	Lopende fase 1 studie. Indien mitapivat geregistreerd wordt voor deze indicatie zal het patiëntvolume een aanzienlijk groter volume krijgen.

Er is op dit moment geen overige informatie.