Vouw alle secties open

Mitapivat

Pyrukynd

Uitgebreide indicatie Mitapivat monotherapy for treatment of alpha or beta thalassaemia in adults and elderly
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 5.640.000,00
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Mitapivat
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie Mitapivat monotherapy for treatment of alpha or beta thalassaemia in adults and elderly
Merknaam Pyrukynd
Fabrikant Agios
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum December 2024
Verwachte registratie Juli 2025
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Indieningsdatum en verwachte registratie op basis van IHSI-inschatting.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties TDT: Bloedtransfusies, ijzerchelatie en luspatercept.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Er zijn nog geen resultaten bekend van de fase 3 ENERGIZE en ENERGIZE-T studie.
Toedieningsfrequentie 2 maal per dag
Dosis per toediening 100 mg
Bronnen NCT04770753 (ENERGIZE); NCT04770779 (ENERGIZE-T)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

20

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Expertopinie (1)
Aanvullende opmerkingen Er zijn mogelijk rond de 100 transfusie-afhankelijke alfa- of bèta-thalassemie patiënten (TDT) en 100 niet-transfusie-afhankelijke alfa- of bèta-thalassemie patiënten (NTDT), het exacte aantal is niet bekend. Een ruwe inschatting is dat er 20 patiënten zijn (TDT en NTDT samen) die langdurig op mitapivat zullen staan (1).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 282.000,00
Bronnen GoodRX
Aanvullende opmerkingen Een 28 daags voorraad van 5mg per tablet is in de Verenigde Staten $25.664.97. Jaarlijks zullen deze kosten neerkomen op $307,906 per patiënt per jaar. Omgerekend kost het €282.000 per patiënt per jaar. Mogelijk zullen de kosten in Nederland lager uitvallen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

5.640.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.