Vouw alle secties open

Mirdametinib

Uitgebreide indicatie Significantly morbid, inoperable type 1 or NF1-mutated plexiform neurofibroma in children, adolescen
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Mirdametinib
Domein Oncologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Neuro-endocriene kanker
Uitgebreide indicatie Significantly morbid, inoperable type 1 or NF1-mutated plexiform neurofibroma in children, adolescents, adults and elderly, monotherapy
Fabrikant Springworks
Werkingsmechanisme MEK kinaseremmer
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Capsule
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum Augustus 2024
Verwachte registratie September 2025
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen Ingediend bij FDA op 1 juli 2024. Heeft Fast Track designation gekregen van FDA. Ingediend bij EMA in augustus 2024.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties MEK-remmers (selumetinib, trametinib, binimetinib)
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Mirdametinib liet in de fase II ReNeu trial minder tumorverkleining zien in NF1-PN-patiënten dan selumetinib liet zien in de fase II SPRINT trial (1). De therapeutische waarde zit hem eventueel in een gemakkelijkere toediening (door middel van een pediatrische formulering en een 3 week on, 1 week off toedieningsschema).
Toedieningsfrequentie 2 maal per dag
Bronnen Armstrong et al. BMC Cancer. 2023 (1); NCT03962543 (ReNeu) (2).

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 125

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Horizonscan Geneesmiddelen selutmetinib; NHG; Medische begeleiding van mensen met neurofibromatosis type 1, NVAVG 2013; CBS; expertopinie.
Aanvullende opmerkingen De incidentie van NF1 bij het aantal levendgeborenen is 1 op de 2.500-3.000. Plexiforme neurofibromen komen in ongeveer de helft van deze patiënten voor (n=1500). De helft van de patiënten is symptomatisch (n=750) waarvan de helft inoperabel is door diffuse groei van het fibroom of een locatie die niet met chirurgie kan worden bereikt (n=375). Tenslotte heeft niet iedere patiënt een progressief groeiend neurofibroom of een hoge ziektelast en zal niet iedereen behandeling met medicatie willen. De inschatting is dat uiteindelijk ongeveer een derde van deze patiënten in aanmerking zal komen voor een behandeling met mirdametinib. Het is nog onbekend welke plaats in de behandeling dit middel zal nemen naast selumetinib.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.