Mirdametinib

Extended indication	Significantly morbid, inoperable type 1 or NF1-mutated plexiform neurofibroma in children, adolescents, adults and elderly, monotherapy
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Registration application pending

Product

Active substance	Mirdametinib
Domain	Oncology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Neuroendocrine cancer
Extended indication	Significantly morbid, inoperable type 1 or NF1-mutated plexiform neurofibroma in children, adolescents, adults and elderly, monotherapy
Manufacturer	Springworks
Mechanism of action	MEK kinase inhibitor
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Capsule
Budgetting framework	Extramural (GVS)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	August 2024
Expected Registration	September 2025
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registration application pending
Additional remarks	Ingediend bij FDA op 1 juli 2024. Heeft Fast Track designation gekregen van FDA. Ingediend bij EMA in augustus 2024.

Therapeutic value

Current treatment options	MEK-remmers (selumetinib, trametinib, binimetinib)
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Mirdametinib liet in de fase II ReNeu trial minder tumorverkleining zien in NF1-PN-patiënten dan selumetinib liet zien in de fase II SPRINT trial (1). De therapeutische waarde zit hem eventueel in een gemakkelijkere toediening (door middel van een pediatrische formulering en een 3 week on, 1 week off toedieningsschema).
Frequency of administration	2 times a day
References	Armstrong et al. BMC Cancer. 2023 (1); NCT03962543 (ReNeu) (2).

Expected patient volume per year

Patient volume	< 125 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Horizonscan Geneesmiddelen selutmetinib; NHG; Medische begeleiding van mensen met neurofibromatosis type 1, NVAVG 2013; CBS; expertopinie.
Additional remarks	De incidentie van NF1 bij het aantal levendgeborenen is 1 op de 2.500-3.000. Plexiforme neurofibromen komen in ongeveer de helft van deze patiënten voor (n=1500). De helft van de patiënten is symptomatisch (n=750) waarvan de helft inoperabel is door diffuse groei van het fibroom of een locatie die niet met chirurgie kan worden bereikt (n=375). Tenslotte heeft niet iedere patiënt een progressief groeiend neurofibroom of een hoge ziektelast en zal niet iedereen behandeling met medicatie willen. De inschatting is dat uiteindelijk ongeveer een derde van deze patiënten in aanmerking zal komen voor een behandeling met mirdametinib. Het is nog onbekend welke plaats in de behandeling dit middel zal nemen naast selumetinib.

Patient volume

< 125

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Horizonscan Geneesmiddelen selutmetinib; NHG; Medische begeleiding van mensen met neurofibromatosis type 1, NVAVG 2013; CBS; expertopinie.

Additional remarks

De incidentie van NF1 bij het aantal levendgeborenen is 1 op de 2.500-3.000. Plexiforme neurofibromen komen in ongeveer de helft van deze patiënten voor (n=1500). De helft van de patiënten is symptomatisch (n=750) waarvan de helft inoperabel is door diffuse groei van het fibroom of een locatie die niet met chirurgie kan worden bereikt (n=375). Tenslotte heeft niet iedere patiënt een progressief groeiend neurofibroom of een hoge ziektelast en zal niet iedereen behandeling met medicatie willen. De inschatting is dat uiteindelijk ongeveer een derde van deze patiënten in aanmerking zal komen voor een behandeling met mirdametinib. Het is nog onbekend welke plaats in de behandeling dit middel zal nemen naast selumetinib.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.