Mc0518

Uitgebreide indicatie	Mc0518 monotherapy for treatment of grade II to IV steroid-refractory acute graft versus host disease in adolescents and adults and elderly,
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Mc0518
Domein	Hematologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Graft versus Host
Uitgebreide indicatie	Mc0518 monotherapy for treatment of grade II to IV steroid-refractory acute graft versus host disease in adolescents and adults and elderly,
Fabrikant	Medac
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Mesenchymal Stromal Cells

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
ATMP	Ja
Indieningsdatum	2024
Verwachte registratie	2025
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Na steroïden in de eerste lijn is de huidige standaard behandeling in de tweede lijn ruxolitinib. Diverse middelen worden toegepast in de derde lijnsbehandeling van GVHD waaronder calcineurineremmers, mesenchymale stromale cellen (MSC), etanercept, antithymocyte globuline (ATG), mycofenolzuur, Infliximab, rituximab, et cetera.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	In het verleden veel, voornamelijk fase 2, studies verricht met MSC bij GVHD patiënten met de meest gerapporteerde effectiviteit van rond de 50%. Daar MSC een ATMP betreft lijkt de werkzaamheid ook sterk samen te hangen met de oorsprong van de MSC, manier van kweken en gebruikte donoren. Mede hierdoor is een algemene uitspraak over de effectiviteit van MSC lastig.
Behandelduur	Gemiddeld 1 maand/maanden
Toedieningsfrequentie	1 maal per week
Dosis per toediening	1-2 miljoen cellen/ kg infusie
Aanvullende opmerkingen	Once a week for 4 weeks (Visit Day 1, 8, 15, and 22). Participants with partial response (PR) on Day 28 will have 2 additional MC0518 infusions administered on Day 29 and 36.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 150 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	EBMT database.
Aanvullende opmerkingen	Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. In naar schatting de helft van de gevallen (=300) treedt enige vorm van Graft-versus-Host-ziekte op welke behandeld wordt met steroïden. Hiervan is naar schatting 50% steroïde refractair, wat maakt dat jaarlijks in totaal 150 patiënten theoretisch in aanmerking zouden komen voor behandeling.

Patiëntvolume

< 150

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

EBMT database.

Aanvullende opmerkingen

Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. In naar schatting de helft van de gevallen (=300) treedt enige vorm van Graft-versus-Host-ziekte op welke behandeld wordt met steroïden. Hiervan is naar schatting 50% steroïde refractair, wat maakt dat jaarlijks in totaal 150 patiënten theoretisch in aanmerking zouden komen voor behandeling.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.