Mc0518

Extended indication	Mc0518 monotherapy for treatment of grade II to IV steroid-refractory acute graft versus host disease in adolescents and adults and elderly,
Therapeutic value	Possible added value
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Mc0518
Domain	Hematology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Graft versus Host
Extended indication	Mc0518 monotherapy for treatment of grade II to IV steroid-refractory acute graft versus host disease in adolescents and adults and elderly,
Manufacturer	Medac
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	Mesenchymal Stromal Cells

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
ATMP	Yes
Submission date	2024
Expected Registration	2025
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options	Na steroïden in de eerste lijn is de huidige standaard behandeling in de tweede lijn ruxolitinib. Diverse middelen worden toegepast in de derde lijnsbehandeling van GVHD waaronder calcineurineremmers, mesenchymale stromale cellen (MSC), etanercept, antithymocyte globuline (ATG), mycofenolzuur, Infliximab, rituximab, et cetera.
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	In het verleden veel, voornamelijk fase 2, studies verricht met MSC bij GVHD patiënten met de meest gerapporteerde effectiviteit van rond de 50%. Daar MSC een ATMP betreft lijkt de werkzaamheid ook sterk samen te hangen met de oorsprong van de MSC, manier van kweken en gebruikte donoren. Mede hierdoor is een algemene uitspraak over de effectiviteit van MSC lastig.
Duration of treatment	Average 1 month / months
Frequency of administration	1 times a week
Dosage per administration	1-2 miljoen cellen/ kg infusie
Additional remarks	Once a week for 4 weeks (Visit Day 1, 8, 15, and 22). Participants with partial response (PR) on Day 28 will have 2 additional MC0518 infusions administered on Day 29 and 36.

Expected patient volume per year

Patient volume	< 150 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	EBMT database.
Additional remarks	Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. In naar schatting de helft van de gevallen (=300) treedt enige vorm van Graft-versus-Host-ziekte op welke behandeld wordt met steroïden. Hiervan is naar schatting 50% steroïde refractair, wat maakt dat jaarlijks in totaal 150 patiënten theoretisch in aanmerking zouden komen voor behandeling.

Patient volume

< 150

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

EBMT database.

Additional remarks

Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. In naar schatting de helft van de gevallen (=300) treedt enige vorm van Graft-versus-Host-ziekte op welke behandeld wordt met steroïden. Hiervan is naar schatting 50% steroïde refractair, wat maakt dat jaarlijks in totaal 150 patiënten theoretisch in aanmerking zouden komen voor behandeling.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.