Vouw alle secties open

Mavorixafor

Uitgebreide indicatie Patients With Warts, Hypogammaglobulinemia, Infections, and Myelokathexis (WHIM) Syndrome
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Mavorixafor
Domein Chronische immuunziekten
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig
Uitgebreide indicatie Patients With Warts, Hypogammaglobulinemia, Infections, and Myelokathexis (WHIM) Syndrome
Fabrikant X4 Pharmaceuticals
Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Capsule
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen CXCR4 receptor antagonist; Cytotoxic T lymphocyte stimulant.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
ATMP Nee
Indieningsdatum 2021
Verwachte registratie 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Verwachte indieningsdatum op basis van primary completion datum fase 3 studie in september 2021.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties De huidige behandeling is symptomatisch. Immunoglobuline vervangingstherapie en behandeling met antibiotica uit voorzorg kunnen infecties voorkomen.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Er is onderzoek gedaan in een groep van 8 patiënten, de maximale follow-up was 28,6 maanden. Er werd herstel van het aantal neutrofiele granulocyten en lymfocyten gezien, 75% reductie van verruca vulgaris en reductie van infecties bij behandeling langer dan 6 maanden.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 400 mg
Bronnen NCT03995108
Aanvullende opmerkingen 4 capsules van 100mg.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

5

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Orpha.net
Aanvullende opmerkingen WHIM-syndroom is extreem zeldzaam. De incidentie in Frankrijk tussen 1990 en 2006 werd geschat op minder dan 1/4.000.000 geboortes.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen adisinsight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.