Ruxolitinib (als fosfaat)

Uitgebreide indicatie	Marnetegragene autotemcel monotherapy for treatment of severe leukocyte adhesion deficiency type I in infants and toddlers, children, adolescents, adults, and elderly for whom autologous haematopoietic stem cell transplant (allo-HSCT) is appropriate and a human leukocyte antigen (HLA)-identical sibling donor transplant is not available
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Marnetegragene autotemcel
Domein	Chronische immuunziekten
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Chronische immuunziekten, overig
Uitgebreide indicatie	Marnetegragene autotemcel monotherapy for treatment of severe leukocyte adhesion deficiency type I in infants and toddlers, children, adolescents, adults, and elderly for whom autologous haematopoietic stem cell transplant (allo-HSCT) is appropriate and a human leukocyte antigen (HLA)-identical sibling donor transplant is not available
Fabrikant	Rocket
Werkingsmechanisme	Gentherapie
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Hematopoëtische celgebaseerde gentherapie bestaande uit autologe CD34+ verrijkte cellen getransduceerd met de therapeutische lentivirale vector, Chim-CD18-WPRE, RP-L201

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Versnelde beoordeling
Bijzonderheid	Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
ATMP	Ja
Indieningsdatum	2025
Verwachte registratie	2026
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies

Huidige behandelopties	Symptomatische behandelingen zijn onder andere hygiënische maatregelen, levenslange antibiotische profylaxe en tijdige en adequate behandeling van infecties. De enige genezende behandeling is een beenmergtransplantatie.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	LAD-1 is een zeer zeldzame aandoening. Op basis van de de data is dit een veelbelovend middel. Echter is de data op dit moment beperkt om een definitieve uitspraak te doen over de plaats in de behandeling.
Behandelduur	eenmalig
Bronnen	NCT03812263; Booth et al. J Clin Imm. 2023; Expertopinie.

Patiëntvolume	< 5 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	https://ghr.nlm.nih.gov/condition/leukocyte-adhesion-deficiency-type-1#statistics
Aanvullende opmerkingen	Er zijn mondiaal tenminste 300 gevallen van deze ziekte bekend. Het patiëntvolume in Nederland zal niet meer dan vijf patiënten bedragen.

Patiëntvolume

< 5

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

https://ghr.nlm.nih.gov/condition/leukocyte-adhesion-deficiency-type-1#statistics

Aanvullende opmerkingen

Er zijn mondiaal tenminste 300 gevallen van deze ziekte bekend. Het patiëntvolume in Nederland zal niet meer dan vijf patiënten bedragen.

Bronnen	Holovina A. Cost of bone marrow transplantation and where is it performed. MediGlobus. 30 March 2018. Accessed 9 March 2023. https://mediglobus.com/cost-ofbone-marrow-transplantation-and-where-is-itperformed/
Aanvullende opmerkingen	In Europa kost een allo-HSCT ongeveer €120.000 tot €200.000. Als het geregistreerd wordt zal RP-L201 substantieel duurder zijn.

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Er is op dit moment geen overige informatie.