Marnetegragene autotemcel

Extended indication	Marnetegragene autotemcel monotherapy for treatment of severe leukocyte adhesion deficiency type I in infants and toddlers, children, adolescents, adults, and elderly for whom autologous haematopoietic stem cell transplant (allo-HSCT) is appropriate and a human leukocyte antigen (HLA)-identical sibling donor transplant is not available
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Marnetegragene autotemcel
Domain	Chronic immune diseases
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Other chronic immune diseases
Extended indication	Marnetegragene autotemcel monotherapy for treatment of severe leukocyte adhesion deficiency type I in infants and toddlers, children, adolescents, adults, and elderly for whom autologous haematopoietic stem cell transplant (allo-HSCT) is appropriate and a human leukocyte antigen (HLA)-identical sibling donor transplant is not available
Manufacturer	Rocket
Mechanism of action	Gene therapy
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	Hematopoëtische celgebaseerde gentherapie bestaande uit autologe CD34+ verrijkte cellen getransduceerd met de therapeutische lentivirale vector, Chim-CD18-WPRE, RP-L201

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Accelerated assessment
Particularity	New medicine with Priority Medicines (PRIME)
ATMP	Yes
Submission date	2025
Expected Registration	2026
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials

Current treatment options	Symptomatische behandelingen zijn onder andere hygiënische maatregelen, levenslange antibiotische profylaxe en tijdige en adequate behandeling van infecties. De enige genezende behandeling is een beenmergtransplantatie.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	LAD-1 is een zeer zeldzame aandoening. Op basis van de de data is dit een veelbelovend middel. Echter is de data op dit moment beperkt om een definitieve uitspraak te doen over de plaats in de behandeling.
Duration of treatment	one-off
References	NCT03812263; Booth et al. J Clin Imm. 2023; Expertopinie.

Patient volume	< 5 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	https://ghr.nlm.nih.gov/condition/leukocyte-adhesion-deficiency-type-1#statistics
Additional remarks	Er zijn mondiaal tenminste 300 gevallen van deze ziekte bekend. Het patiëntvolume in Nederland zal niet meer dan vijf patiënten bedragen.

Patient volume

< 5

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

https://ghr.nlm.nih.gov/condition/leukocyte-adhesion-deficiency-type-1#statistics

Additional remarks

Er zijn mondiaal tenminste 300 gevallen van deze ziekte bekend. Het patiëntvolume in Nederland zal niet meer dan vijf patiënten bedragen.

References	Holovina A. Cost of bone marrow transplantation and where is it performed. MediGlobus. 30 March 2018. Accessed 9 March 2023. https://mediglobus.com/cost-ofbone-marrow-transplantation-and-where-is-itperformed/
Additional remarks	In Europa kost een allo-HSCT ongeveer €120.000 tot €200.000. Als het geregistreerd wordt zal RP-L201 substantieel duurder zijn.

There is currently nothing known about the possible total cost.

There is currently nothing known about off label use.

There is currently nothing known about indication extensions.

There is currently no futher information available.