Maralixibat

Extended indication	Extension of indication to include treatment of Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC) in patients 3 months of age and older
Therapeutic value	No estimate possible yet
Total cost	5,370,000.00
Registration phase	Positive CHMP opinion

Product

Active substance	Maralixibat
Domain	Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion	Indication extension
Main indication	Liver diseases
Extended indication	Extension of indication to include treatment of Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC) in patients 3 months of age and older
Proprietary name	Livmarli
Manufacturer	Mirum Pharmaceuticals
Mechanism of action	Other, see general comments
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Solution
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Centre of expertise	UMC Groningen
Additional remarks	Apical sodium-bile acid cotransporter/ileal bile acid transporter inibitor.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	April 2023
Expected Registration	August 2024
Registration phase	Positive CHMP opinion
Additional remarks	Positieve CHMP-opinie mei 2024

Therapeutic value

Current treatment options	Ursodeoxycholzuur (UDCA) therapie moet bij alle patiënten worden gestart om leverschade te voorkomen. Bij sommige PFIC1- of PFIC2-patiënten kan galafleiding ook de pruritus verlichten en de progressie van de ziekte vertragen. De meeste PFIC-patiënten zijn uiteindelijk echter kandidaten voor levertransplantatie. Monitoring van hepatocellulair carcinoom, vooral bij PFIC2-patiënten, moet vanaf het eerste levensjaar worden aangeboden. In deze leeftijd is odevixibat al geregistreerd.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Duration of treatment	continuous
Frequency of administration	2 times a day
Dosage per administration	tot maximaal 600 microgram per kilogram
References	NCT04185363

Expected patient volume per year

Patient volume	10 - 20 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	www.orpha.net (1); CBS (2);
Additional remarks	Er worden per jaar 1 op de 50.000 tot 1 op de 100.000 kinderen geboren met deze aandoening. In 2017 zijn er 169.836 kinderen geboren in Nederland (CBS), dit zou gaan om 1 tot 4 personen. Er wordt verwacht dat er maximaal 10 tot 20 patiënten in aanmerking zullen komen.

Patient volume

10 - 20

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

www.orpha.net (1); CBS (2);

Additional remarks

Er worden per jaar 1 op de 50.000 tot 1 op de 100.000 kinderen geboren met deze aandoening. In 2017 zijn er 169.836 kinderen geboren in Nederland (CBS), dit zou gaan om 1 tot 4 personen. Er wordt verwacht dat er maximaal 10 tot 20 patiënten in aanmerking zullen komen.

Expected cost per patient per year

Cost	< 358,000.00
References	Reuter
Additional remarks	De prijs in Nederland is nog niet bekend. In de Verenigde Staten is wel een prijs bekend. 'Mirum priced the drug, to be made available for distribution immediately under brand name Livmarli, at $1,550 per unit. It expects the per unit annual cost at about $391,000 for a 17-kilogram child, the average weight of patients in it's studies.' Dit komt omgerekend neer op een prijs van €358.754,23 per patiënt. De prijs in Nederland zal mogelijk lager liggen.

Potential total cost per year

Total cost	5,370,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

5,370,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.