Maralixibat

Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include treatment of Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC) in patients 3 months of age and older
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	5.370.000,00
Registratiefase	Positieve CHMP-opinie

Product

Werkzame stof	Maralixibat
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Leverziekten
Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include treatment of Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC) in patients 3 months of age and older
Merknaam	Livmarli
Fabrikant	Mirum Pharmaceuticals
Werkingsmechanisme	Anders, zie opmerkingenveld
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Oplossing
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum	UMC Groningen
Aanvullende opmerkingen	Apical sodium-bile acid cotransporter/ileal bile acid transporter inibitor.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	April 2023
Verwachte registratie	Augustus 2024
Registratiefase	Positieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP-opinie mei 2024

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Ursodeoxycholzuur (UDCA) therapie moet bij alle patiënten worden gestart om leverschade te voorkomen. Bij sommige PFIC1- of PFIC2-patiënten kan galafleiding ook de pruritus verlichten en de progressie van de ziekte vertragen. De meeste PFIC-patiënten zijn uiteindelijk echter kandidaten voor levertransplantatie. Monitoring van hepatocellulair carcinoom, vooral bij PFIC2-patiënten, moet vanaf het eerste levensjaar worden aangeboden. In deze leeftijd is odevixibat al geregistreerd.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	2 maal per dag
Dosis per toediening	tot maximaal 600 microgram per kilogram
Bronnen	NCT04185363

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	10 - 20 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	www.orpha.net (1); CBS (2);
Aanvullende opmerkingen	Er worden per jaar 1 op de 50.000 tot 1 op de 100.000 kinderen geboren met deze aandoening. In 2017 zijn er 169.836 kinderen geboren in Nederland (CBS), dit zou gaan om 1 tot 4 personen. Er wordt verwacht dat er maximaal 10 tot 20 patiënten in aanmerking zullen komen.

Patiëntvolume

10 - 20

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

www.orpha.net (1); CBS (2);

Aanvullende opmerkingen

Er worden per jaar 1 op de 50.000 tot 1 op de 100.000 kinderen geboren met deze aandoening. In 2017 zijn er 169.836 kinderen geboren in Nederland (CBS), dit zou gaan om 1 tot 4 personen. Er wordt verwacht dat er maximaal 10 tot 20 patiënten in aanmerking zullen komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 358.000,00
Bronnen	Reuter
Aanvullende opmerkingen	De prijs in Nederland is nog niet bekend. In de Verenigde Staten is wel een prijs bekend. 'Mirum priced the drug, to be made available for distribution immediately under brand name Livmarli, at $1,550 per unit. It expects the per unit annual cost at about $391,000 for a 17-kilogram child, the average weight of patients in it's studies.' Dit komt omgerekend neer op een prijs van €358.754,23 per patiënt. De prijs in Nederland zal mogelijk lager liggen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	5.370.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

5.370.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.