Maralixibat

Uitgebreide indicatie	Treatment of cholestatic liver disease in patients with Alagille syndrome (ALGS) 1 year of age and older.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	83.040.000,00
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Maralixibat
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Leverziekten
Uitgebreide indicatie	Treatment of cholestatic liver disease in patients with Alagille syndrome (ALGS) 1 year of age and older.
Fabrikant	Mirum Pharmaceuticals
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Oplossing
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Sodium-bile acid cotransporter.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	September 2021
Verwachte registratie	Oktober 2022
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 240 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Orphanet
Aanvullende opmerkingen	De prevalentie van Alagille syndroom wordt geschat op 1:70.000. Voor Nederland zou dit ongeveer 240 patiënten betekenen. Hoeveel patiënten daadwerkelijk in aanmerking komen is nog onduidelijk.

Patiëntvolume

< 240

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Orphanet

Aanvullende opmerkingen

De prevalentie van Alagille syndroom wordt geschat op 1:70.000. Voor Nederland zou dit ongeveer 240 patiënten betekenen. Hoeveel patiënten daadwerkelijk in aanmerking komen is nog onduidelijk.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 346.000,00
Bronnen	San Francisco Business Times, sep 29, 2021
Aanvullende opmerkingen	In de VS kost maralixibat voor Alagille syndroom $391.000 per jaar (€346.000). Mogelijk zal de prijs in de EU lager uitvallen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	83.040.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

83.040.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.