Vouw alle secties open

Macitentan

Opsumit

Uitgebreide indicatie Fontan-palliated pulmonary hypertension in adults.
Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling
Totale kosten 906.000,00
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Macitentan
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten
Uitgebreide indicatie Fontan-palliated pulmonary hypertension in adults.
Merknaam Opsumit
Fabrikant Janssen
Werkingsmechanisme Receptorantagonist
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum Februari 2022
Verwachte registratie Februari 2023
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen De fabrikant verwacht registratie in februari 2023. Weesindicatie voor "Treatment of pulmonary arterial hypertension".

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Bosentan
Therapeutische waarde

Mogelijk geen plaats in de behandeling

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Bosentan is al op de markt en de eerste keuze. Er is al veel ervaring met dit geneesmiddel. De verwachting is dat het pas bij niet verdraagzaamheid macitentan ingezet zal worden. De werkzaamheid is vergelijkbaar met bosentan, maar het bijwerkingenprofiel van macitentan is beter.
Dosis per toediening 10 mg - 75 mg
Bronnen RUBATO fase 3 trial NCT03153137; Schilling C, Dalziel K, Nunn R, Du Plessis K, Shi WY, Celermajer D, Winlaw D, Weintraub RG, Grigg LE, Radford DJ, Bullock A, Gentles TL, Wheaton GR, Hornung T, Justo RN, d’Udekem Y. The Fontan epidemic: population projections from the Australia and New Zealand Fontan Registry.Int J Cardiol. 2016

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 30

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Managing adult Fontan patients: where do we stand?European Respiratory Review 2016 25: 438-450; Concor database
Aanvullende opmerkingen Er zijn circa 4 tot 5 op de 100.000 patiënten met fontan levend in de gehele populatie. Uit de Concor database blijkt dat er in Nederland 150 patiënten zijn met een fontan circulatie. Daarvan wordt maar een deel behandeld met een endotheline receptor antagonist. De populatie die hier potentieel behandeld mee gaat worden is dus zeer klein. Er zullen naar verwachting mogelijk enkele tientallen mensen behandeld worden met macitentan.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 30.000,00 - 30.400,00
Bronnen Medicijnkosten.nl, GIP-databank.
Aanvullende opmerkingen per 10 mg €94 inclusief BTW dus €86,24 exclusief BTW. De fabrikant geeft aan dat de kosten vergelijkbaar zullen zijn met de huidige range van de bestaande Opsumit (macicentan) indicatie. Prijs per patiënt per jaar gemiddeld genomen in 2019: €29.608.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

906.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Congenital heart defects; Eisenmenger complex
Bronnen Adisinsight;
Aanvullende opmerkingen Lopende fase 3 studies

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.