Luspatercept

Uitgebreide indicatie	Reblozyl is indicated in adults for the treatment of transfusion-dependent anaemia due to very low, low and intermediate-risk myelodysplastic syndromes (MDS)
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	1.650.264,00
Registratiefase	Geregistreerd en vergoed

Product

Werkzame stof	Luspatercept
Domein	Hematologie
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	AML/MDS
Uitgebreide indicatie	Reblozyl is indicated in adults for the treatment of transfusion-dependent anaemia due to very low, low and intermediate-risk myelodysplastic syndromes (MDS)
Merknaam	Reblozyl
Fabrikant	BMS
Portfoliohouder	BMS
Werkingsmechanisme	Overig
Toedieningsweg	Subcutaan
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Maart 2023
Verwachte registratie	Maart 2024
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP opinie 22 februari 2024. Europese handelsvergunning per 27 maart 2024. Vergoeding per 1 mei 2024.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Erythropoiesis-stimulating agents (ESAs) / Erythropoietin (EPO)
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	In de richtlijn zal bij een endogene epo-spiegel van minder dan 500 als eerste keuze epoetine/darbepoetine geadviseerd worden. Op dit moment is er enkel een interim analyse. De data is nog te immatuur om conclusies te trekken.
Toedieningsfrequentie	1 maal per 3 weken
Dosis per toediening	1.0 mg/kg
Bronnen	NCT03682536 (ACE-536)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 38 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	NKR(1); Expert opinion (2);
Aanvullende opmerkingen	De incidentie van MDS bedraagt ongeveer 800 patiënten in Nederland. Van deze 800 patiënten heeft ongeveer 60% low risk MDS (n=480) (1). Ongeveer 60% van de patiënten met low risk MDS is symptomatisch (n=288). Van deze subpopulatie heeft 65% bloedtransfusies nodig (n=187) en komt 95% in aanmerking voor ESA (n=178). Van deze patiënten hebben 21% een endogeen serum EPO >200U/L en komen in aanmerking voor Luspatercept (n=38). Dit omdat patiënten met een lager endogeen serum EPO waarde effectief behandeld kunnen worden met de huidige EPOs. In de praktijk wordt verwacht dat het patiëntvolume lager zal uitvallen doordat patiënten tot een gehalte van 500U/L op dit moment behandeld worden met ESA.

Patiëntvolume

< 38

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

NKR(1); Expert opinion (2);

Aanvullende opmerkingen

De incidentie van MDS bedraagt ongeveer 800 patiënten in Nederland. Van deze 800 patiënten heeft ongeveer 60% low risk MDS (n=480) (1). Ongeveer 60% van de patiënten met low risk MDS is symptomatisch (n=288). Van deze subpopulatie heeft 65% bloedtransfusies nodig (n=187) en komt 95% in aanmerking voor ESA (n=178). Van deze patiënten hebben 21% een endogeen serum EPO >200U/L en komen in aanmerking voor Luspatercept (n=38). Dit omdat patiënten met een lager endogeen serum EPO waarde effectief behandeld kunnen worden met de huidige EPOs. In de praktijk wordt verwacht dat het patiëntvolume lager zal uitvallen doordat patiënten tot een gehalte van 500U/L op dit moment behandeld worden met ESA.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	43.428,00
Bronnen	Fabrikant; G-standaard juni 2024; NKR; Expert opinion
Aanvullende opmerkingen	Per flacon 25mg: €768,50. AIP is verlaagd per 1 september 2024. Per flacon 75mg: €2.305,50. AIP is verlaagd per 1 september 2024. Voor een persoon van 75 kilo betekent dit; 52/3=17,33*€2.305,50= €43.428,67 voor de behandeling van een jaar.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	1.650.264,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.
Aanvullende opmerkingen	Voor de huidige indicaties bestaat een afspraak met de zorgverzekeraars.

Totale kosten

1.650.264,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Aanvullende opmerkingen

Voor de huidige indicaties bestaat een afspraak met de zorgverzekeraars.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee
Bronnen	fabrikant

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.