Vouw alle secties open

Luspatercept

Reblozyl

Uitgebreide indicatie

Extension of indication to include treatment of adult patients with anaemia due to very low, low an

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten

2.565.190,00
Registratiefase

Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof

Luspatercept
Domein

Hematologie
Reden van opname

Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie

Hematologie, overig
Uitgebreide indicatie

Extension of indication to include treatment of adult patients with anaemia due to very low, low and intermediate -risk myelodysplastic syndromes (MDS), who may require RBC transfusions for Reblozyl.
Merknaam

Reblozyl
Fabrikant

BMS
Portfoliohouder

BMS
Werkingsmechanisme

Overig
Toedieningsweg

Subcutaan
Toedieningsvorm

Injectie
Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)
Type traject

Normaal traject
ATMP

Nee
Indieningsdatum

Maart 2023
Verwachte registratie

Maart 2024
Weesgeneesmiddel

Nee
Registratiefase

Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

Erythropoiesis-stimulating agents (ESAs) / Erythropoietin (EPO)
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing

De resultaten van de COMMAND studie worden nog afgewacht.
Toedieningsfrequentie

1 maal per 3 weken
Dosis per toediening

1.0 mg/kg
Bronnen 
NCT03682536 (ACE-536)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 38

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen 
NKR(1); Expert opinion (2);
Aanvullende opmerkingen 
De incidentie van MDS bedraagt ongeveer 800 patiënten in Nederland. Van deze 800 patiënten heeft ongeveer 60% low risk MDS (n=480) (1). Ongeveer 60% van de patiënten met low risk MDS is symptomatisch (n=288). Van deze subpopulatie heeft 65% bloedtransfusies nodig (n=187) en komt 95% in aanmerking voor ESA (n=178). Van deze patiënten hebben 21% een endogeen serum EPO >200 U/L en komen in aanmerking voor Luspatercept (n=38). Dit omdat patiënten met een lager endogeen serum EPO waarde effectief behandeld kunnen worden met de huidige EPOs. In de praktijk wordt verwacht dat het patiëntvolume lager zal uitvallen doordat patiënten tot een gehalte van 500 U/L op dit moment behandeld worden met ESA.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

67.505,00
Bronnen 
Fabrikant; G-standaard Mei 2023; NKR; Expert opinion
Aanvullende opmerkingen 
Per flacon 25mg: €1.309,99. 
Per flacon 75mg: €3.895,31. 
Voor een persoon van 75 kilo betekent dit 52/3=17,33*€3.895,31= €67.505,72 voor de behandeling van een jaar.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

2.565.190,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.
Aanvullende opmerkingen 
Voor de huidige indicaties bestaat een afspraak met de zorgverzekeraars.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding

Nee
Bronnen 
fabrikant

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.