Vouw alle secties open

Luspatercept

Reblozyl

Uitgebreide indicatie Reblozyl is indicated in adults for the treatment of anaemia associated with transfusion-dependent a
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep
Totale kosten 2.700.200,00
Registratiefase Geregistreerd en vergoed

Product

Werkzame stof Luspatercept
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie Reblozyl is indicated in adults for the treatment of anaemia associated with transfusion-dependent and non-transfusion-dependent beta-thalassaemia Extension of indication in β-thalassaemia to include adult patients with non-transfusion dependent β-thalassaemia (NTDT).
Merknaam Reblozyl
Fabrikant BMS
Werkingsmechanisme Overig
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum UMC Amsterdam, LUMC, ErasmusMC, UMC Utrecht

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum Oktober 2021
Verwachte registratie Februari 2023
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie in januari 2023, EC decision op 27 februari 2023. Vergoeding per 1 juni 2023.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Bloedtransfusies en ijzerchelatie.
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde voor een subgroep

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing De verwachting is dat luspatercept bij een mildere vorm van Bèta-thalassemie minder effectief zal zijn. Er zijn wel patiënten met een iron overload waarvoor het een meerwaarde kan zijn. De respons rate in de BEYOND studie (registratie studie) was 77,7%.
Toedieningsfrequentie 1 maal per 3 weken
Dosis per toediening 1 mg/kg
Bronnen NCT03342404

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 40

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen hematologienederland.nl
Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn ongeveer 100-200 patiënten bekend. De ziekte komt evenveel voor bij mannen als bij vrouwen. Gezien het echter gaat om een mildere vorm van Bèta-thalassemie zal naar verwachting de helft van de patiënten in aanmerking komen voor luspatercept. Er wordt een patiëntvolume van maximaal 75 patiënten per jaar verwacht. De respons rate in de BEYOND studie (registratie studie) was 77,7%. Aangezien een gedeelte van deze patiënten jonger dan 18 zal zijn komen er naar verwachting niet meer dan 40 patiënten in aanmerking voor deze indicatie.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 67.505,00
Bronnen Fabrikant; G-standaard Mei 2023
Aanvullende opmerkingen Per flacon 25mg: €1.309,99 (ex BTW). Per flacon 75mg: €3.895,31 (ex BTW). Voor een persoon van 75 kilo betekent dit 52/3=17,33*€3.895,31= €67.505,72 voor de behandeling van een jaar.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

2.700.200,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.
Aanvullende opmerkingen Voor de huidige indicaties bestaat een afspraak met de zorgverzekeraars.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen 1L MDS (COMMANDS)
Bronnen https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03682536

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.