Vouw alle secties open

Lonapegsomatropin

TransCon growth hormone

Uitgebreide indicatie Short Stature / Growth Hormone Deficiency in children.
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Lonapegsomatropin
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Hormonale aandoeningen
Uitgebreide indicatie Short Stature / Growth Hormone Deficiency in children.
Merknaam TransCon growth hormone
Fabrikant Ascendis
Werkingsmechanisme Receptoragonist
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Fabrikant: Ascendis Pharma A/S. Somatotropin receptor agonists.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Indieningsdatum Oktober 2020
Verwachte registratie November 2021
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties somatropine
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Voordeel aan dit geneesmiddel is de wekelijkse toedieningsfrequentie ten opzichte van de huidige behandelopties, die dagelijks toegediend moeten worden. Somapacitan zal tevens binnenkort op de markt komen en een wekelijkse toedieningsfrequentie hebben. Het bijwerkingsprofiel van deze twee middelen kan wel verschillen.
Toedieningsfrequentie 1 maal per week
Bronnen NCT03305016, NCT03344458, NCT02781727
Aanvullende opmerkingen Starting dose of 0.24mg/kg/week

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 2.000

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Gezondheidsplein; CBS
Aanvullende opmerkingen Kinderen met groeihormoondeficiëntie worden altijd behandeld, anders groeien ze niet of extreem slecht, dus bij de kinderen zal er geen sprake zijn van meer groeihormoongebruik indien er een langwerkend groeihormoon beschikbaar komt. Vele kinderen met groeihormoon deficiëntie krijgen nu elke dag een injectie gedurende hun gehele jeugd, vaak vanaf zeer jonge leeftijd. De verwachting is dat veel ouders van kinderen met groeihormoondeficiëntie zullen kiezen voor een langwerkend groeihormoon indien voldoende is bewezen dat het effectief en veilig is. Het totale aantal kinderen met groeihormoon behandeling, op basis van indicaties groeihormoondeficiëntie, Turner syndroom, nierinsufficiëntie en SGA(Small for Gestational Age) bedraagt stabiel ongeveer 2.350. Het aantal kinderen dat een groeihormoon ontvangt op basis van de indicatie groeihormoondeficiëntie is 1.150 en is al jarenlang stabiel. Een deel van de kinderen zal uiteindelijk in aanmerking komen voor deze behandeling.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen AdisInsight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.