Vouw alle secties open

Lonafarnib

Sarasar

Uitgebreide indicatie Hepatitis D infection with ritonavir
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Lonafarnib
Domein Infectieziekten
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Virale infecties, overig
Uitgebreide indicatie Hepatitis D infection with ritonavir
Merknaam Sarasar
Fabrikant Eiger Bio
Werkingsmechanisme Virusremmer
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Capsule
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen This medicine works by blocking an enzyme in the virus responsible for a chemical reaction called 'farnesylation', which involves the addition of a chemical group (farnesyl) to certain proteins. The hepatitis delta virus requires the farnesylation of its major protein in order to reproduce itself. By blocking this reaction, it is expected that the medicine will interfere with the ability of the hepatitis delta virus to reproduce, reducing the amount of the virus in the body and thereby helping to reduce damage to the liver.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Versnelde beoordeling
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Indieningsdatum 2021
Verwachte registratie 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen PRIME-status verkregen in december 2018.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Geen
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Uitbreiding van behandelingsmogelijkheden voor hepatitis delta heeft zeker therapeutische waarde, gezien de afwezigheid van mogelijkheden tot nu toe.
Toedieningsfrequentie 2 maal per dag
Dosis per toediening 25 mg
Bronnen NCT02968641
Aanvullende opmerkingen Wordt gebruikt in combinatie met ritonavir 100mg tweemaal per dag.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 2.500

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Derickx et al. Ned Tijdschr Geneeskd. 2011;155:A3513
Aanvullende opmerkingen Het aantal patiënten met hepatitis delta (hetgeen alleen maar voorkomt bij actieve hepatitis B) is in Nederland heel klein. De prevalentie van chronisch geïnfecteerde patiënten in Nederland wordt geschat op 2.500.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen Afhankelijk van de therapeutische waarde, gezien de PRIME-status die is afgegeven door de EMA, is het een veelbelovende therapie en dus mogelijk duur.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Progeria
Bronnen Clinicaltrials.gov

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.