Vouw alle secties open

Lomitapide

Lojuxta

Uitgebreide indicatie Paediatric Patients With Homozygous Familial Hypercholesterolaemia (HoFH)
Therapeutische waarde Mogelijk voordeel in toedieningsgemak
Totale kosten 7.740.000,00
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Lomitapide
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Lipidenverlagende medicatie
Uitgebreide indicatie Paediatric Patients With Homozygous Familial Hypercholesterolaemia (HoFH)
Merknaam Lojuxta
Fabrikant Amryt
Toedieningsvorm Capsule
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
ATMP Nee
Indieningsdatum 2024
Verwachte registratie 2025
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Evinacumab
Therapeutische waarde

Mogelijk voordeel in toedieningsgemak

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Lomitapide heeft orale toediening (tabletten). Voor kinderen met HoFH met naaldenangst of die ver weg wonen van expertise centrum kan orale toediening een voordeel zijn ten opzichte van evinacumab dat 1 keer per maand intraveneus wordt toegediend.
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 20 - 60mg
Bronnen NCT04681170
Aanvullende opmerkingen Age 5-10 years Lomitapide dosing will commence with 2mg at week 1 for 8 Weeks,then increase to 5mg Week 8±3 days, 10 mg at Week 12±3 days to the maximum allowable dose of 20 mg by Week 16±3 days or the MTD by Week 20±3 days based upon acceptable safety and tolerability criteria in addition to LDL C values Intervention: Drug: Lomitapide Age 11-15years Lomitapide dosing will commence with 2mg at week 1 for 4 Weeks, then increase to 5mg Week 4±3 days, 10 mg at Week 8±3 days,20mgs at week, 12±3 days to the maximum allowable dose of 40 mg by Week 16±3 days or the MTD by Week 20±3 days based upon acceptable safety and tolerability criteria in addition to LDL C values Intervention: Drug: Lomitapide 16 to ≤17 years, Lomitapide dosing will commence with 5mg at week 1 for 4 Weeks, then increase to 10mg Week 4±3 days,20 mg at Week 8±3 days,40mgs at week, 12±3 days to the maximum allowable dose of 60 mg by Week 16±3 days or the MTD by Week 20±3 days based upon acceptable safety and tolerability criteria in addition to LDL C values Intervention: Drug: Lomitapide

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 10

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Record Evinacumab met indicatie: Evkeeza is indicated as an adjunct to diet and other low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) lowering therapies for the treatment of adult and adolescent patients aged 12 years and older with homozygous familial hypercholesterolaemia (HoFH).
Aanvullende opmerkingen Homozygote FH is een zeldzame aandoening. Er zijn ongeveer 50 patiënten in Nederland. Niet alle patiënten komen in aanmerking voor deze behandeling gezien zij uit zullen komen met andere behandelingen. Geschat aantal in Nederland is 10 patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten < 774.000,00
Bronnen medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen Voor de volwassen patiënten is er een financieel arrangement afgesloten. Lojuxta capsule 20mg Lomitapide Amryt pharmaceuticals dac € 776,86 per stuk vergoed. Bij een maximale dosis betekent dit dat de kosten jaarlijks €774.000 per patiënt zijn.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

7.740.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.