Lisocabtagene maraleucel

Uitgebreide indicatie	Treatment of large B-cell lymphoma, diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL), primary mediastinal large B-cell lymphoma (PMBCL) and follicular lymphoma grade 3B (FL3B).
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Totale kosten	70.305.000,00
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Lisocabtagene maraleucel
Domein	Oncologie en Hematologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Non-hodgkin lymfoom agressief
Uitgebreide indicatie	Treatment of large B-cell lymphoma, diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL), primary mediastinal large B-cell lymphoma (PMBCL) and follicular lymphoma grade 3B (FL3B).
Fabrikant	celgene
Werkingsmechanisme	CAR-T therapie
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	CAR-T

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Versnelde beoordeling
Bijzonderheid	Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
ATMP	Ja
Indieningsdatum	Juli 2020
Verwachte registratie	Februari 2022
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Chemotherapie, axicabtagene ciloleucel.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De meerwaarde van CAR-T-cell therapie ten opzichte van huidige opties lijkt groot. Ondanks dat er nog geen langdurige follow-up is zijn er patiënten (gebleken uit studies van de concurrenten) die al zeer lang in remissie zijn terwijl ze anders een prognose hadden gehad van enkele maanden. Door de agressiviteit van het DLBCL halen veel patiënten echter de infusie van de CAR-T-cells niet (30%-40%). De follow up van Liso-cel is beduidend korter dan van de concurrerende CAR-T producten, echter de beste complete remission rate ligt met 73% hoger dan die van Yescarta en Kymriah. De progressie vrije overleving bij 12 maanden ligt met 44% op vergelijkbare hoogte als bij de 2 andere CAR-T producten.
Behandelduur	eenmalig
Bronnen	JCAR017-BCM-001: NCT03484702.
Aanvullende opmerkingen	JCAR017 wordt toegediend in een dosis van 1 x 10^8 JCAR017-positieve getransfecteerde levensvatbare T cellen (5×10^7 CD8+ CAR+ T cellen en 5×10^7 CD4+ CAR+ T cellen) op dag 1 (2 tot 7 dagen na lymphodepleting chemotherapy [LD]).

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	95 - 335 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Expertopinie; Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, ZIN 2019.
Aanvullende opmerkingen	Er zijn ongeveer 500 recidiverende DLBCL patiënten per jaar in Nederland. Zo'n 250 patiënten komen in aanmerking voor een transplantatie (ASCT) waarvan 50% de transplantatie haalt. Er blijven dus 125 patiënten over die kandidaat zijn voor CAR-T daarbij komen nog 60 patiënten die niet genezen na een ASCT. Van de 250 patiënten die niet in aanmerking komen voor een ASCT krijgt ongeveer 80% een tweedelijnstherapie. Uiteindelijk zal er uit de groep die niet in aanmerking komt voor ASCT ongeveer 25% (60 patiënten) in aanmerking komen voor een behandeling met CAR-T. In totaal komt dit dus neer op 125+60+60 = 245 per jaar. Van dit aantal zullen nog patiënten afvallen vanwege een slechte conditie, te snel beloop van de ziekte, et cetera. Lisocabtagene maraleucel zal binnen deze groep patiënten de concurrentie aan moeten gaan met onder andere Yescarta en Kymriah (derde CAR T in deze indicatie). In de budget impact analyse van het pakketadvies van Yescarta wordt een inschatting gemaakt van 90-135 patiënten 3 jaar na marktintroductie. Het patiëntvolume zal maximaal met 200 patiënten hoger uitvallen als ook patiënten met follicularlymfoom na twee eerdere behandelingen meegenomen worden.

Patiëntvolume

95 - 335

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Expertopinie; Pakketadvies sluisgeneesmiddel axicabtagene ciloleucel (Yescarta®) voor volwassenen met recidiverend of refractair DLBCL en PMBCL na 2 of meer lijnen systemische therapie, ZIN 2019.

Aanvullende opmerkingen

Er zijn ongeveer 500 recidiverende DLBCL patiënten per jaar in Nederland. Zo'n 250 patiënten komen in aanmerking voor een transplantatie (ASCT) waarvan 50% de transplantatie haalt. Er blijven dus 125 patiënten over die kandidaat zijn voor CAR-T daarbij komen nog 60 patiënten die niet genezen na een ASCT. Van de 250 patiënten die niet in aanmerking komen voor een ASCT krijgt ongeveer 80% een tweedelijnstherapie. Uiteindelijk zal er uit de groep die niet in aanmerking komt voor ASCT ongeveer 25% (60 patiënten) in aanmerking komen voor een behandeling met CAR-T. In totaal komt dit dus neer op 125+60+60 = 245 per jaar. Van dit aantal zullen nog patiënten afvallen vanwege een slechte conditie, te snel beloop van de ziekte, et cetera. Lisocabtagene maraleucel zal binnen deze groep patiënten de concurrentie aan moeten gaan met onder andere Yescarta en Kymriah (derde CAR T in deze indicatie). In de budget impact analyse van het pakketadvies van Yescarta wordt een inschatting gemaakt van 90-135 patiënten 3 jaar na marktintroductie. Het patiëntvolume zal maximaal met 200 patiënten hoger uitvallen als ook patiënten met follicularlymfoom na twee eerdere behandelingen meegenomen worden.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	327.000,00
Bronnen	https://www.pharmaceutical-technology.com/comment/asco-2018-will-jcar017-become-third-car-t-product-lymphoma/.
Aanvullende opmerkingen	Uitgaande van een zelfde prijs als Yescarta zou het neerkomen op €327.000 per behandeling.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	70.305.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

70.305.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Second-line transplant-eligible large B-cell lymphoma (LBCL). Relapsed or refractory chronic lymphocytic leukaemia (CLL) or small lymphocytic lymphoma (SLL). Second-line transplant-ineligible large B-cell lymphoma (LBCL).
Bronnen	Manufacturer

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.