Letetresgene autoleucel

Uitgebreide indicatie	Letetresgene autoleucel in combination with fludarabine and cyclophosphamide for second line or later treatment of advanced (metastatic or unresectable) HLA-A2-positive, NY-ESO1-positive and/or LAGE-1a-positive myxoid/round cell liposarcoma or Synovial sarcoma in children over 10 years of age, adolescents, adults and elderly who have disease progression following treatment with anthracycline based chemotherapy
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Letetresgene autoleucel
Domein	Oncologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Oncologie, overig
Uitgebreide indicatie	Letetresgene autoleucel in combination with fludarabine and cyclophosphamide for second line or later treatment of advanced (metastatic or unresectable) HLA-A2-positive, NY-ESO1-positive and/or LAGE-1a-positive myxoid/round cell liposarcoma or Synovial sarcoma in children over 10 years of age, adolescents, adults and elderly who have disease progression following treatment with anthracycline based chemotherapy
Fabrikant	Adaptimmune
Werkingsmechanisme	Autologe gemodificeerde celtherapie
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	NY-ESO-1 autologous engineered TCR-T cells (engineered TCR). Fabrikant: adaptimmuno

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Versnelde beoordeling
Bijzonderheid	Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
ATMP	Ja
Indieningsdatum	Februari 2025
Verwachte registratie	November 2025
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Bestraling en chemotherapie.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Behandelduur	eenmalig
Dosis per toediening	1 tot 6 x10^9 cellen
Bronnen	NCT03967223 (IGNYTE-ESO)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	5 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	NKR; https://mens-en-gezondheid.infonu.nl/aandoeningen/187822-synoviaal-sarcoom-kanker-van-weefsel-rond-gewrichten.html#behandeling; Lai et al. Oncoimmunology. 2012 Nov 1; 1(8): 1409–1410.
Aanvullende opmerkingen	In 2016 waren er 34 wekedelen sarcomen van de extremiteiten gediagnosticeerd, waar het synoviaal carcinoom er een van is. De incidentie van dit synoviaal carcinoom wordt geschat op 1 in de 3 miljoen, ongeveer 6 per jaar in Nederland. Expressie van NY-ESO-1 komt voor in ongeveer 80% van de gevallen van synoviaal sarcoom (5 patiënten).

Patiëntvolume

5

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

NKR; https://mens-en-gezondheid.infonu.nl/aandoeningen/187822-synoviaal-sarcoom-kanker-van-weefsel-rond-gewrichten.html#behandeling; Lai et al. Oncoimmunology. 2012 Nov 1; 1(8): 1409–1410.

Aanvullende opmerkingen

In 2016 waren er 34 wekedelen sarcomen van de extremiteiten gediagnosticeerd, waar het synoviaal carcinoom er een van is. De incidentie van dit synoviaal carcinoom wordt geschat op 1 in de 3 miljoen, ongeveer 6 per jaar in Nederland. Expressie van NY-ESO-1 komt voor in ongeveer 80% van de gevallen van synoviaal sarcoom (5 patiënten).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen	Gezien de PRIME-status zal deze behandeling waarschijnlijk hoge kosten met zich meebrengen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Gastrointestinal cancer, Malignant melanoma, Multiple myeloma, Non-small cell lung cancer, Ovarian cancer, Liposarcoma.
Bronnen	AdisInsight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.