Vouw alle secties open

Leriglitazone

Uitgebreide indicatie X-linked adrenoleukodystrophy (ALD) in male adults (adrenomyeloneuropathy [AMN] phenotype)
Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Leriglitazone
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie X-linked adrenoleukodystrophy (ALD) in male adults (adrenomyeloneuropathy [AMN] phenotype)
Fabrikant Minoryx
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Suspensie voor oraal gebruik
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum Amsterdam UMC
Aanvullende opmerkingen Peroxisome proliferator-activated receptor gamma agonist. Amerikaanse merknaam: Camcevi, merknaam in Nederland en of Europa nog niet bekend.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum Augustus 2022
Verwachte registratie September 2025
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen .

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Mogelijk geen plaats in de behandeling

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing De fase 2 en 3 klinische studie (NCT03231878), genaamd ADVANCE, omvatte 116 mannen met AMN, die gedurende 96 weken leriglitazon of een placebo kregen. De proef werd uitgevoerd in Noord-Amerika en Europa en werd gesponsord door Minoryx. Van degenen die deelnamen, voltooiden 96 de studie, waarbij initieel 90% van de deelnemers doorging in een open-label studie. Het primaire eindpunt van de studie was een verandering vanaf het begin van de studie (baseline) in de zes minuten durende looptest (6MWT): onder de gehele onderzoekspopulatie waren veranderingen in de 6MWT vanaf baseline niet statistisch significant. Er wordt gesuggereerd dat er bij vroege symptomatische AMN wel enig effect is. Volgens het expertise centrum is er vooralsnog geen overtuigend bewijs van effect.
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Bronnen NCT03231878

Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen Erfelijkheid.nl; expertopinie
Aanvullende opmerkingen X-ALD komt voor bij 1 tot 2,5 op de 50.000 jongens wat neerkomt op 170 tot 425 patiënten in Nederland. Er zijn momenteel ongeveer 200 patiënten met X-ALD bekend in Nederland. Van deze groep ontwikkelt slechts een klein deel de cerebrale vorm. De afgelopen jaren is er gemiddeld één patiënt getransplanteerd met een allo-SCT. Dit is ook de populatie die voor gentherapie in aanmerking zou komen. De Gezondheidsraad heeft geadviseerd om X-ALD op te nemen in de hielprik. Dit zal mogelijk effect hebben op de patiënten aantallen over twee tot drie jaar. Het aantal mannen met X-ALD met AMN fenotype is hoog. Als effectiviteit wordt aangetoond dan komen er mogelijk tientallen patiënten voor in aanmerking. Maar gezien voorlopige inschatting expert is effectiviteit nog onvoldoende aangetoond.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Friedreich's ataxia
Bronnen AdisInsight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.