Belzutifan

Uitgebreide indicatie	Lenzumestrocel in combination with riluzole for treatment of familial or sporadic amyotrophic lateral sclerosis in adults over 25 years of age and elderly
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Lenzumestrocel
Domein	Neurologische aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	ALS
Uitgebreide indicatie	Lenzumestrocel in combination with riluzole for treatment of familial or sporadic amyotrophic lateral sclerosis in adults over 25 years of age and elderly
Merknaam	Neuronata-R
Fabrikant	CorestemChemon
Toedieningsweg	Intrathecaal
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Neuronata-R® (lenzumestrocel) is een autoloog beenmerg-afgeleid mesenchymale stamcel (BM-MSC) product.

Huidige behandelopties	Riluzol verlengt de overleving van mensen met ALS, maar geneest het niet.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Er zijn nog geen fase 3-resultaten bekend.
Bronnen	NCT01363401 (1); NCT04745299 (ALSummit) (2)

Bronnen	Stichting ALS Nederland. 2024 (1).
Aanvullende opmerkingen	In Nederland leven zo'n 1.500 mensen met amyotrofische laterale sclerose (ALS) (1).

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Er is op dit moment geen overige informatie.