Vouw alle secties open

Leniolisib

Uitgebreide indicatie Behandeling van Geactiveerd PI3 Kinase Delta-Syndroom (APDS) bij volwassenen en adolescenten van 12
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 9.758.612,00
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Leniolisib
Domein Chronische immuunziekten
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig
Uitgebreide indicatie Behandeling van Geactiveerd PI3 Kinase Delta-Syndroom (APDS) bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder.
Fabrikant Pharming
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Capsule
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum November 2022
Verwachte registratie Januari 2026
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen Eerder in behandeling genomen als versnelde beoordeling, inmiddels als normaal traject. Registratie wordt in januari 2026 verwacht.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Symptomatische behandelingen zijn onder andere (profylaxe) antibiotica, immuunglobuline therapie, immunosuppressiva en mTOR remmers. De enige potentieel curatieve behandeling is een stamceltransplantatie.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing In de fase 2 en 3 studie werden de eindpunten op de afname van de omvang van lymfeklieren en de toename van naïeve B-lymfocyten gehaald. Het lijkt er op dat leniolisib betere resultaten heeft dan sirolimus, maar er is nog geen head-to-head studie.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 2 maal per dag
Dosis per toediening 10-70 mg
Bronnen NCT02435173

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 17

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Orphanet; ESID registrer
Aanvullende opmerkingen De prevalentie is kleiner dan 1 op de miljoen mensen. In het Europese register van 2021 zien we de volgende aantallen: 175 patiënten met een APDS1/2 mutatie in het ESID register, level 1.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten < 574.036,00
Bronnen Drugs.com
Aanvullende opmerkingen De kosten in de Verenigde Staten voor een orale tablet 70 mg bedragen ongeveer $49.732 (~€47.150) voor 60 tabletten. De prijs in de Verenigde Staten ligt vaak hoger dan in Nederland. Uitgaande van deze prijs kost een jaarbehandeling €574.036 (€47.150/60∗2∗365,24).

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

9.758.612,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.