Leniolisib

Leniolisib

Chronische immuunziekten

Nieuw middel (specialité)

Chronische immuunziekten, overig

Treatment for activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome (APDS), a rare primary immunodeficiency, in adolescents and adults 12 years or older.

Pharming

Oraal

Capsule

Extramuraal (GVS)

Centraal (EMA)

Normaal traject

Nee

November 2022

September 2024

Ja

Registratieaanvraag in behandeling

Eerder in behandeling genomen als versnelde beoordeling, inmiddels als normaal traject.

Regarding the current treatment options, there is no licensed treatment currently available for APDS patients in the Netherlands. Current treatment options include immunoglobulin replacement therapy (IRT), antimicrobials, immunosuppressive therapies, mTOR inhibitors, and HSCT is the only potential curative treatment with significant morbidity and mortality risks.

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Het lijkt er op dat leniolisib betere resultaten heeft dan sirolimus. In de fase 2 en 3 studie werden de eindpunten op de afname van de omvang van lymfeklieren en de toename van naïeve B-lymfocyten gehaald.

doorlopend

2 maal per dag

10-70 mg

NCT02435173

< 17

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Orphanet; ESID registrer (2)

De prevalentie is kleiner dan 1 op de miljoen mensen. In het Europese register van 2021 zien we de volgende aantallen: 175 patiënten met een APDS1/2 mutatie in het ESID register, level 1.

Drugs.com

De kosten in de Verenigde Staten voor een orale tablet 70 mg bedragen ongeveer $ 49.732 voor 60 tabletten. De prijs in de Verenigde Staten ligt vaak hoger dan in Nederland.

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Nee

Er is op dit moment geen overige informatie.