Laruparetigene zosaparvovec

Uitgebreide indicatie	Retinitis Pigmentosa
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	161.287.500,00
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Laruparetigene zosaparvovec
Domein	Neurologische aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Oogaandoeningen
Uitgebreide indicatie	Retinitis Pigmentosa
Fabrikant	Applied Genetic Technologies
Werkingsmechanisme	Gentherapie
Toedieningsweg	Subretinaal
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Retinitis pigmentosa (RP) is een erfelijke retinale dystrofie die leidt tot progressief verlies van fotoreceptoren en retinaal pigmentepitheel met blindheid als resultaat na enkele decennia.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
ATMP	Ja
Indieningsdatum	2025
Verwachte registratie	2026
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Voretigeen neparvovec
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Laruparetigene zosaparvovec is een recombinant adeno-associated virus vector. Deze therapievorm is bekend en wordt al ingezet (voretigeen). Echter is dat maar in 1% van de gevallen in te zetten. Laruparetigeen zou breder inzetbaar moeten zijn.
Behandelduur	eenmalig
Bronnen	NCT04850118

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	350 - 585 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	orphanet (1); Charters. AGTC-501 gene therapy offers vision gains for X-linked RP. 2022. (2)
Aanvullende opmerkingen	Prevalentie:1 op de 3.000 tot 1 op de 5.000 (1). In Nederland betreft dat ongeveer 3.500 tot 5.850 personen. Laruperetigeen grijpt in op het RPGR-gen. Dit gen is bij 10% van de RP-patiënten aangedaan (2). Dit zou dus betekenen dat dit middel bij 350 tot 585 personen kan worden ingezet .

Patiëntvolume

350 - 585

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

orphanet (1); Charters. AGTC-501 gene therapy offers vision gains for X-linked RP. 2022. (2)

Aanvullende opmerkingen

Prevalentie:1 op de 3.000 tot 1 op de 5.000 (1). In Nederland betreft dat ongeveer 3.500 tot 5.850 personen. Laruperetigeen grijpt in op het RPGR-gen. Dit gen is bij 10% van de RP-patiënten aangedaan (2). Dit zou dus betekenen dat dit middel bij 350 tot 585 personen kan worden ingezet .

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 345.000,00
Bronnen	G-standaard
Aanvullende opmerkingen	Voretigeen kost €345.000 per behandeling. Omdat dit geneesmiddel iets breder inzetbaar zou zijn, zal het mogelijk iets goedkoper kunnen worden.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	161.287.500,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

161.287.500,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee
Bronnen	Adis Insight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.