Expand all sections

Laruparetigene zosaparvovec

Extended indication Retinitis Pigmentosa
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 161,287,500.00
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Laruparetigene zosaparvovec
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Eye disorders
Extended indication Retinitis Pigmentosa
Manufacturer Applied Genetic Technologies
Mechanism of action Gene therapy
Route of administration Subretinal
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks Retinitis pigmentosa (RP) is een erfelijke retinale dystrofie die leidt tot progressief verlies van fotoreceptoren en retinaal pigmentepitheel met blindheid als resultaat na enkele decennia.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
ATMP Yes
Submission date 2025
Expected Registration 2026
Orphan drug No
Registration phase Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options Voretigeen neparvovec
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Laruparetigene zosaparvovec is een recombinant adeno-associated virus vector. Deze therapievorm is bekend en wordt al ingezet (voretigeen). Echter is dat maar in 1% van de gevallen in te zetten. Laruparetigeen zou breder inzetbaar moeten zijn.
Duration of treatment one-off
References NCT04850118

Expected patient volume per year

Patient volume

350 - 585

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References orphanet (1); Charters. AGTC-501 gene therapy offers vision gains for X-linked RP. 2022. (2)
Additional remarks Prevalentie:1 op de 3.000 tot 1 op de 5.000 (1). In Nederland betreft dat ongeveer 3.500 tot 5.850 personen. Laruperetigeen grijpt in op het RPGR-gen. Dit gen is bij 10% van de RP-patiënten aangedaan (2). Dit zou dus betekenen dat dit middel bij 350 tot 585 personen kan worden ingezet .

Expected cost per patient per year

Cost < 345,000.00
References G-standaard
Additional remarks Voretigeen kost €345.000 per behandeling. Omdat dit geneesmiddel iets breder inzetbaar zou zijn, zal het mogelijk iets goedkoper kunnen worden.

Potential total cost per year

Total cost

161,287,500.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No
References Adis Insight

Other information

There is currently no futher information available.