Kaliumcitraat / kaliumwaterstofcarbonaat

Uitgebreide indicatie	Sibnayal is indicated for the treatment of distal renal tubular acidosis (dRTA) in adults, adolescents and children aged one year and older.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Geregistreerd

Product

Werkzame stof	Kaliumcitraat / kaliumwaterstofcarbonaat
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie	Sibnayal is indicated for the treatment of distal renal tubular acidosis (dRTA) in adults, adolescents and children aged one year and older.
Merknaam	Sibnayal
Fabrikant	Advicenne
Werkingsmechanisme	Overig
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Granulaat
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Kaliumcitraat/kaliumwaterstofcarbonaat heeft een alkaliserende werking zodat de zuurtegraad in de patiënt wordt teruggebracht.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Bijzonderheid	Nieuwe toedieningsvorm
Indieningsdatum	November 2019
Verwachte registratie	April 2021
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Alkaliserende middelen om de zuurtegraad van het lichaam in stand te houden zoals natriumbicarbonaat, natriumcitraat en kaliumcitraat.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Huidige behandeling moet iedere 4-6 uur worden ingenomen. Deze formulering werkt 12 uur en hoeft dus maar 2 maal per dag te worden ingenomen en is smaakloos. Met name gericht op kindvriendelijke toediening.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	2 maal per dag
Bronnen	Scrip

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 600 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	EMA, expert opinie
Aanvullende opmerkingen	EMA: "At the time of designation, distal renal tubular acidosis affected approximately 2.1 in 10,000 people in the European Union." Dit zou neerkomen op 3.570 patiënten in Nederland. Volgens experts is de verwachting dat er mogelijk zo'n 50-100 kinderen in aanmerking komen voor deze behandeling en 250-500 volwassen, rekening houdend met het feit dat het in de urologie therapie is om steenvorming tegen te gaan. Schatting maximaal 600 patiënten.

Patiëntvolume

< 600

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

EMA, expert opinie

Aanvullende opmerkingen

EMA: "At the time of designation, distal renal tubular acidosis affected approximately 2.1 in 10,000 people in the European Union." Dit zou neerkomen op 3.570 patiënten in Nederland. Volgens experts is de verwachting dat er mogelijk zo'n 50-100 kinderen in aanmerking komen voor deze behandeling en 250-500 volwassen, rekening houdend met het feit dat het in de urologie therapie is om steenvorming tegen te gaan. Schatting maximaal 600 patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen	De prijs is op dit moment niet bekend maar is mogelijk hoger dan de losse componenten die beschikbaar zijn.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.