Kaliumcitraat / kaliumwaterstofcarbonaat

Extended indication	Sibnayal is indicated for the treatment of distal renal tubular acidosis (dRTA) in adults, adolescents and children aged one year and older.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Registered

Product

Active substance	Kaliumcitraat / kaliumwaterstofcarbonaat
Domain	Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Metabolic diseases
Extended indication	Sibnayal is indicated for the treatment of distal renal tubular acidosis (dRTA) in adults, adolescents and children aged one year and older.
Proprietary name	Sibnayal
Manufacturer	Advicenne
Mechanism of action	Other
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Granulate
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Additional remarks	Kaliumcitraat/kaliumwaterstofcarbonaat heeft een alkaliserende werking zodat de zuurtegraad in de patiënt wordt teruggebracht.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Particularity	New therapeutical formulation
Submission date	November 2019
Expected Registration	April 2021
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registered

Therapeutic value

Current treatment options	Alkaliserende middelen om de zuurtegraad van het lichaam in stand te houden zoals natriumbicarbonaat, natriumcitraat en kaliumcitraat.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Huidige behandeling moet iedere 4-6 uur worden ingenomen. Deze formulering werkt 12 uur en hoeft dus maar 2 maal per dag te worden ingenomen en is smaakloos. Met name gericht op kindvriendelijke toediening.
Duration of treatment	continuous
Frequency of administration	2 times a day
References	Scrip

Expected patient volume per year

Patient volume	< 600 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	EMA, expert opinie
Additional remarks	EMA: "At the time of designation, distal renal tubular acidosis affected approximately 2.1 in 10,000 people in the European Union." Dit zou neerkomen op 3.570 patiënten in Nederland. Volgens experts is de verwachting dat er mogelijk zo'n 50-100 kinderen in aanmerking komen voor deze behandeling en 250-500 volwassen, rekening houdend met het feit dat het in de urologie therapie is om steenvorming tegen te gaan. Schatting maximaal 600 patiënten.

Patient volume

< 600

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

EMA, expert opinie

Additional remarks

EMA: "At the time of designation, distal renal tubular acidosis affected approximately 2.1 in 10,000 people in the European Union." Dit zou neerkomen op 3.570 patiënten in Nederland. Volgens experts is de verwachting dat er mogelijk zo'n 50-100 kinderen in aanmerking komen voor deze behandeling en 250-500 volwassen, rekening houdend met het feit dat het in de urologie therapie is om steenvorming tegen te gaan. Schatting maximaal 600 patiënten.

Expected cost per patient per year

Additional remarks	De prijs is op dit moment niet bekend maar is mogelijk hoger dan de losse componenten die beschikbaar zijn.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.