Ivosidenib

Uitgebreide indicatie	Monotherapie met Tibsovo is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met lokaal gevorderd of gemetastaseerd cholangiocarcinoom met een R132-mutatie in IDH1 die eerder zijn behandeld met minstens één eerdere lijn van systemische therapie.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Geregistreerd

Product

Werkzame stof	Ivosidenib
Domein	Oncologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Oncologie, overig
Uitgebreide indicatie	Monotherapie met Tibsovo is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met lokaal gevorderd of gemetastaseerd cholangiocarcinoom met een R132-mutatie in IDH1 die eerder zijn behandeld met minstens één eerdere lijn van systemische therapie.
Merknaam	Tibsovo
Fabrikant	Servier
Portfoliohouder	Servier
Werkingsmechanisme	Enzymremmer
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Filmomhulde tablet
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	First-in-class inhibitor of mutated IDH1 protein.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Maart 2022
Verwachte registratie	Mei 2023
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP februari 2023

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De mediane follow-up voor progressie-vrije overleving was 6,9 maanden (IQR 2·8-10·9). De progressie-vrije overleving was significant verbeterd met ivosidenib ten opzichte van placebo. Op basis van hoe de werkgroep inschat dat de cieBOM het ingediende dossier zal beoordelen is er wel twijfel of ivosenib de PASKWIL-criteria zal halen.
Behandelduur	Mediaan 2.6 maand/maanden
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	500 mg
Bronnen	Abou-Alfa GK, et al., (2020): Ivosidenib in IDH1-mutant, chemotherapy-refractory cholangiocarcinoma (ClarIDHy): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 study. Lancet Oncol. 2020 Jun Zhu et al. Final Overall Survival Efficacy Results of Ivosidenib for Patients With Advanced Cholangiocarcinoma With IDH1 Mutation: The Phase 3 Randomized Clinical ClarIDHy Trial. JAMA Oncol. 2021 Nov 1;7(11):1669-1677.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 32 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	NKR, Lowery et al. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2019 Sep;4(9):711-720.
Aanvullende opmerkingen	In 2017 waren er 86 patiënten met intra hepatisch cholangiocarcinoom waarvan ongeveer 25% verwacht wordt een mutatie te hebben in IDH1, dus dat zijn 22 patiënten. Daarnaast zijn er nog 70 diagnoses geweest met extra hepatisch cholangiocarcinoom waarvan ongeveer 14% verwacht wordt een mutatie te hebben in IDH1, dit betreft 10 patiënten. In totaal zijn dit 32 patiënten. Dit zijn allemaal patiënten van 18 jaar of ouder die gestart zijn met chemotherapie in de eerste lijn. Aangezien ivosidenib geïndiceerd is voor de tweede of derde lijn zal hiervan een deel in aanmerking komen voor deze behandeling. In de klinische praktijk zullen er minder dan 32 patiënten behandeld worden met ivosidenib in verband met combinatie behandelwens en performance status van patiënten.

Patiëntvolume

< 32

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

NKR, Lowery et al. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2019 Sep;4(9):711-720.

Aanvullende opmerkingen

In 2017 waren er 86 patiënten met intra hepatisch cholangiocarcinoom waarvan ongeveer 25% verwacht wordt een mutatie te hebben in IDH1, dus dat zijn 22 patiënten. Daarnaast zijn er nog 70 diagnoses geweest met extra hepatisch cholangiocarcinoom waarvan ongeveer 14% verwacht wordt een mutatie te hebben in IDH1, dit betreft 10 patiënten. In totaal zijn dit 32 patiënten. Dit zijn allemaal patiënten van 18 jaar of ouder die gestart zijn met chemotherapie in de eerste lijn. Aangezien ivosidenib geïndiceerd is voor de tweede of derde lijn zal hiervan een deel in aanmerking komen voor deze behandeling. In de klinische praktijk zullen er minder dan 32 patiënten behandeld worden met ivosidenib in verband met combinatie behandelwens en performance status van patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen	https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32416072/ https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34554208/
Aanvullende opmerkingen	De fabrikant geeft aan dat er bij de berekening een prijs van €13.800 gebruikt is. Dit is de prijs die op dit moment gevraagd wordt voor deelname aan een internationaal Managed Access Programma en is een indicatie voor de finale prijs die pas vast gesteld zal worden op het moment van CHMP goedkeuring. Dan is immers pas de definitieve indicatie bekend. In de Verenigde Staten wordt er op dit moment $26,115 per maand gerekend. Voor de AML indicatie is een prijs onder couvert vastgesteld na onderhandeling met Zorgverzekeraars Nederland (ZN). Indien de CCA indicatie in aanmerking zou komen voor vergoeding, zal een nieuwe prijsonderhandeling met ZN plaatsvinden.

Bronnen

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32416072/ https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34554208/

Aanvullende opmerkingen

De fabrikant geeft aan dat er bij de berekening een prijs van €13.800 gebruikt is. Dit is de prijs die op dit moment gevraagd wordt voor deelname aan een internationaal Managed Access Programma en is een indicatie voor de finale prijs die pas vast gesteld zal worden op het moment van CHMP goedkeuring. Dan is immers pas de definitieve indicatie bekend. In de Verenigde Staten wordt er op dit moment $26,115 per maand gerekend. Voor de AML indicatie is een prijs onder couvert vastgesteld na onderhandeling met Zorgverzekeraars Nederland (ZN). Indien de CCA indicatie in aanmerking zou komen voor vergoeding, zal een nieuwe prijsonderhandeling met ZN plaatsvinden.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.