Iptacopan

Iptacopan

Chronische immuunziekten

Indicatieuitbreiding

Chronische immuunziekten, overig

C3 glomerulopathy (C3G)

Novartis

Novartis

Complementsysteemremming

Oraal

Capsule

Extramuraal (GVS)

Centraal (EMA)

Normaal traject

Nee

2024

Juli 2025

Ja

Klinische studies

Immuunsuppressie met MMF + steroïden in observationele studies effectiever dan andere immuunsuppressie met 36% complete en 43% partiële remissie van proteïnurie

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Op dit moment nog geen goede causale behandeling voor C3G, waarbij activatie van de constitutionele alternatieve complement pathway door genetische of verworven afwijkingen in het complementsysteem een belangrijke rol speelt. Oraal iptacopan als effectieve remmer en selectieve remmer van het cruciale factor B is een zeer aantrekkelijke optie om activatie van alternatieve complement te blokkeren. In fase 2 studie (KI reports 2023) resulteerde 90 dagen behandeling van 16 patiënten met natieve C3G in 45% reductie proteïnurie en stijging eGFR 3 ml/min (bij historische daling van 16 ml/min/jaar). Bij 11 patiënten met recidief C3G na niertransplantatie werd sterke afname van histologische C3 depositie gezien en stabilisatie van eGFR. Resultaten zullen bevestigd moeten worden in lopende placebo gecontroleerde RCT APPEAR-C3G in 68 patiënten (KI reports 2022)

2 maal per dag

200 mg

NCT04817618 (KI Reports 2022;7:2150-2159);  - NCT03832114 (KI Reports 2023; 8:2754-2764); - ; KI reports 2024;9:569-579 (review)

Aangezien er geen goede causale behandeling zou iptacopan voor deze patiënten met slechte renale prognose en hoge kans op recidief na niertransplantatie een echte game-changer zijn.

60 - 300

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Fervenza FC et all. Idiopathic membranoproliferative glomerulonephritis: does it exist? Nephrol Dial Transplant. 2012 (1);
Puri P et al: The impact of reclassification of C3 predominant glomerulopathies on diagnostic accuracy, outcome and prognosis in patients with C3 glomerulonephritis. BMC Nephrology 2020;21:265

Aangezien iptacopan het eerste orale middel zou zijn dat het primaire probleem van de alternatieve complement activatie als oorzaak van C3G effectief blokkeert valt te verwachten dat alle patiënten met deze zeldzame nierziekte "levenslang" hiermee behandeld zouden moeten worden. Hopelijk zou dit noodzaak van dialyse in natieve C3G enorm vertragen of zelfs voorkomen en behoud van niertransplantatie betekenen bij patiënten met recidief na niertransplantatie. De incidentie van CG3 1 op de 300.000 tot 1.000.000 (Puri 1-3 cases per million). Dit betekent dat er 18 tot 54 patiënten in Nederland zijn (2).

De prijs is nog niet bekend.

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Er is op dit moment geen overige informatie.