Expand all sections

Iptacopan

Extended indication

C3 glomerulopathy (C3G)
Therapeutic value

Possible added value
Registration phase

Clinical trials

Product

Active substance

Iptacopan
Domain

Chronic immune diseases
Reason of inclusion

Indication extension
Main indication

Other chronic immune diseases
Extended indication

C3 glomerulopathy (C3G)
Manufacturer

Novartis
Portfolio holder

Novartis
Mechanism of action

Complement inhibitor
Route of administration

Oral
Therapeutical formulation

Capsule
Budgetting framework

Extramural (GVS)

Registration

Registration route

Centralised (EMA)
Type of trajectory

Normal trajectory
ATMP

No
Submission date

2024
Expected Registration

July 2025
Orphan drug

Yes
Registration phase

Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options

Immuunsuppressie met MMF + steroïden in observationele studies effectiever dan andere immuunsuppressie met 36% complete en 43% partiële remissie van proteïnurie
Therapeutic value

Possible added value
Substantiation

Op dit moment nog geen goede causale behandeling voor C3G, waarbij activatie van de constitutionele alternatieve complement pathway door genetische of verworven afwijkingen in het complementsysteem een belangrijke rol speelt. Oraal iptacopan als effectieve remmer en selectieve remmer van het cruciale factor B is een zeer aantrekkelijke optie om activatie van alternatieve complement te blokkeren. In fase 2 studie (KI reports 2023) resulteerde 90 dagen behandeling van 16 patiënten met natieve C3G in 45% reductie proteïnurie en stijging eGFR 3 ml/min (bij historische daling van 16 ml/min/jaar). Bij 11 patiënten met recidief C3G na niertransplantatie werd sterke afname van histologische C3 depositie gezien en stabilisatie van eGFR. Resultaten zullen bevestigd moeten worden in lopende placebo gecontroleerde RCT APPEAR-C3G in 68 patiënten (KI reports 2022)
Frequency of administration

2 times a day
Dosage per administration

200 mg
References 
NCT04817618 (KI Reports 2022;7:2150-2159);  - NCT03832114 (KI Reports 2023; 8:2754-2764); - ; KI reports 2024;9:569-579 (review)
Additional remarks 
Aangezien er geen goede causale behandeling zou iptacopan voor deze patiënten met slechte renale prognose en hoge kans op recidief na niertransplantatie een echte game-changer zijn.

Expected patient volume per year

Patient volume

60 - 300

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References 
Fervenza FC et all. Idiopathic membranoproliferative glomerulonephritis: does it exist? Nephrol Dial Transplant. 2012 (1);
Puri P et al: The impact of reclassification of C3 predominant glomerulopathies on diagnostic accuracy, outcome and prognosis in patients with C3 glomerulonephritis. BMC Nephrology 2020;21:265
Additional remarks 
Aangezien iptacopan het eerste orale middel zou zijn dat het primaire probleem van de alternatieve complement activatie als oorzaak van C3G effectief blokkeert valt te verwachten dat alle patiënten met deze zeldzame nierziekte "levenslang" hiermee behandeld zouden moeten worden. Hopelijk zou dit noodzaak van dialyse in natieve C3G enorm vertragen of zelfs voorkomen en behoud van niertransplantatie betekenen bij patiënten met recidief na niertransplantatie. De incidentie van CG3 1 op de 300.000 tot 1.000.000 (Puri 1-3 cases per million). Dit betekent dat er 18 tot 54 patiënten in Nederland zijn (2).

Expected cost per patient per year

Additional remarks 
De prijs is nog niet bekend.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.