Idasanutlin

Uitgebreide indicatie	Relapsed/refractory Acute Myeloid Leukemia in combination with cytarabine.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Geen registratie verwacht

Product

Werkzame stof	Idasanutlin
Domein	Oncologie en Hematologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	AML/MDS
Uitgebreide indicatie	Relapsed/refractory Acute Myeloid Leukemia in combination with cytarabine.
Fabrikant	Roche
Werkingsmechanisme	Receptorantagonist
Toedieningsweg	Oraal
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	First-in-class MDM2-antagonist die de p53-route activeert door binding tussen p53 en zijn remmer, MDM2, te voorkomen.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geen registratie verwacht
Aanvullende opmerkingen	De fabrikant geeft aan dat er op dit moment niets bekend is over de tijdslijnen gezien de uitkomsten van de klinische studie MIRROR.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Alle combinaties met cytarabine die nu worden gegeven in de tweede lijn.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Dosis per toediening	300 mg
Bronnen	NCT02545283
Aanvullende opmerkingen	1 maal per dag of 2 maal per dag.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 175 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	NKR, SPS
Aanvullende opmerkingen	Zo'n 700 patiënten krijgen jaarlijkse de diagnose AML. Bij ongeveer 50% van de patiënten komt de ziekte terug (350). Daarnaast is de p53-route disfunctioneel in ongeveer 50% van alle tumoren (175).

Patiëntvolume

< 175

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

NKR, SPS

Aanvullende opmerkingen

Zo'n 700 patiënten krijgen jaarlijkse de diagnose AML. Bij ongeveer 50% van de patiënten komt de ziekte terug (350). Daarnaast is de p53-route disfunctioneel in ongeveer 50% van alle tumoren (175).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen	Gezien het een nieuw werkingsmechanisme betreft is het nog onbekend wat de kosten zullen zijn van dit product. Gaat de concurrentie aan met andere combinaties met cytarabine die nu worden gegeven in de tweede lijn.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Geen uitbreidingen op korte termijn, fase 2: Polycythaemia vera.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.