Idasanutlin

Extended indication	Relapsed/refractory Acute Myeloid Leukemia in combination with cytarabine.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Idasanutlin
Domain	Oncology and Hematology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	AML / MDS
Extended indication	Relapsed/refractory Acute Myeloid Leukemia in combination with cytarabine.
Manufacturer	Roche
Mechanism of action	Receptor antagonist
Route of administration	Oral
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	First-in-class MDM2-antagonist die de p53-route activeert door binding tussen p53 en zijn remmer, MDM2, te voorkomen.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Submission date	2021
Expected Registration	2022
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials
Additional remarks	De fabrikant geeft aan dat er op dit moment niets bekend is over de tijdslijnen gezien de uitkomsten van de klinische studie MIRROR.

Therapeutic value

Current treatment options	Alle combinaties met cytarabine die nu worden gegeven in de tweede lijn.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Dosage per administration	300 mg
References	NCT02545283
Additional remarks	1 maal per dag of 2 maal per dag.

Expected patient volume per year

Patient volume	< 175 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	NKR, SPS
Additional remarks	Zo'n 700 patiënten krijgen jaarlijkse de diagnose AML. Bij ongeveer 50% van de patiënten komt de ziekte terug (350). Daarnaast is de p53-route disfunctioneel in ongeveer 50% van alle tumoren (175).

Patient volume

< 175

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

NKR, SPS

Additional remarks

Zo'n 700 patiënten krijgen jaarlijkse de diagnose AML. Bij ongeveer 50% van de patiënten komt de ziekte terug (350). Daarnaast is de p53-route disfunctioneel in ongeveer 50% van alle tumoren (175).

Expected cost per patient per year

Additional remarks	Gezien het een nieuw werkingsmechanisme betreft is het nog onbekend wat de kosten zullen zijn van dit product. Gaat de concurrentie aan met andere combinaties met cytarabine die nu worden gegeven in de tweede lijn.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	Geen uitbreidingen op korte termijn, fase 2: Polycythaemia vera.

Other information

There is currently no futher information available.