Vouw alle secties open

Ibudilast

Uitgebreide indicatie Amyotrophic lateral sclerosis (ALS).
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Ibudilast
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie ALS
Uitgebreide indicatie Amyotrophic lateral sclerosis (ALS).
Fabrikant MediciNova
Werkingsmechanisme Enzymremmer
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Capsule
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Phosphodiesterase (PDE) en macrophage migration inhibiting factor (MIF) blokker. Door PDE's en MIF's te blokkeren, is de verwachting dat de productie van inflammatoire moleculen wordt onderdrukt en het aantal beschermende moleculen wordt gestimuleerd. Daarnaast reduceert ibudilast de activiteit van gliacellen die mogelijk bijdragen aan de ontwikkeling van ALS.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
ATMP Nee
Indieningsdatum 2024
Verwachte registratie 2025
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Riluzole
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing De werkgroep geeft aan dat er nog weinig bekend is over dit middel en de effecten ervan zowel bij riluzole gebruikers als bij de rest van de mensen met ALS. Zelfs bij een een gering effect op de ziekteprogressie (of zelfs een initiële verbetering van het functioneren zoals in de fase 2 werd gezien) zal het middel gezien worden als het hebben van mogelijke therapeutische waarde.
Dosis per toediening 10 mg
Bronnen NCT04057898

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 1.500

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen GIP databank, www.als.nl
Aanvullende opmerkingen In Nederland leven gemiddeld 1.500 mensen met ALS. De fase 2 studie is uitgevoerd bij patiënten die allemaal riluzole gebruiken (in Nederland in 2016 betrof het aantal riluzole gebruikers: 1.071 patiënten). Als het aangetoond de ziekteprogressie vertraagt zullen echter alle 1.500 patiënten ervoor in aanmerking komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen GIP databank.
Aanvullende opmerkingen Vergoeding per gebruiker voor riluzole in 2016 is €257. Waarschijnlijk grote meerkosten gezien Ibudilast aanvullend op behandeling met riluzole wordt gegeven.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Onder andere voor MS lopen er studies.
Bronnen clinicaltrials.gov.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.