Hydrocortison

Uitgebreide indicatie	Treatment of congenital adrenal hyperplasia (CAH) in adolescents aged 12 years and over and adults.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	8.750.000,00
Registratiefase	Geregistreerd

Product

Werkzame stof	Hydrocortison
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie	Treatment of congenital adrenal hyperplasia (CAH) in adolescents aged 12 years and over and adults.
Merknaam	Efmody
Fabrikant	Diurnal
Werkingsmechanisme	Receptoragonist
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Capsule
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Hydrocortisone extended release glucocorticoid receptor agonist.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Bijzonderheid	Nieuwe toedieningsvorm
Indieningsdatum	Maart 2020
Verwachte registratie	Juni 2021
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP-opinie in maart 2021.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Standaard glucocorticoid therapie: hydrocortisone, prednisone, prednisolone, dexamethasone.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Het voordeel van Chronocort ten opzichte van Plenadren is de mooiere release en langdurige werking van het geneesmiddel.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	2 maal per dag
Dosis per toediening	5mg, 10mg, or 20mg
Bronnen	NCT03062280; NCT02716818
Aanvullende opmerkingen	Therapeutic value: Chronocort provides improved biochemical disease control by providing early morning exposure to cortisol, thereby controlling the otherwise observed early morning adrenal androgen excess in CAH, with reduction in steroid dose over time and patient-reported benefits. Duration of treatment: CAH is a lifelong disorder, classic CAH patients need to take medication daily for their entire lives.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	1.500 - 2.000 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	ntvg;
Aanvullende opmerkingen	Het totale aantal patiënten met bijnierinsufficiëntie ligt vermoedelijk tussen de 2.000-4.000. Er wordt verwacht dat er substitutie van plenadren plaats zal vinden en nieuwe patiënten gebruik zullen maken van hydrocortison. Dit zal leiden tot een mogelijk patiëntvolume tussen de 1.500-2.000 patiënten.

Patiëntvolume

1.500 - 2.000

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

ntvg;

Aanvullende opmerkingen

Het totale aantal patiënten met bijnierinsufficiëntie ligt vermoedelijk tussen de 2.000-4.000. Er wordt verwacht dat er substitutie van plenadren plaats zal vinden en nieuwe patiënten gebruik zullen maken van hydrocortison. Dit zal leiden tot een mogelijk patiëntvolume tussen de 1.500-2.000 patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	5.000,00
Bronnen	https://www.hardmanandco.com/wp-content/uploads/2020/02/Diurnal-Interim-update-28-Feb-2020.pdf
Aanvullende opmerkingen	Krijgt een benchmark price van $6,000 per patiënt per jaar (ongeveer €5.000)

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	8.750.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

8.750.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Adrenal insufficiency
Bronnen	NCT01735617
Aanvullende opmerkingen	Indien chronocort ook voor bijnierinsufficiëntie ingezet gaat worden zal het patiëntvolume vele malen hoger zijn.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.