Vouw alle secties open

Govorestat

Uitgebreide indicatie Patients with Classic Galactosaemia aged 2 to 65 years.
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Govorestat
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Patients with Classic Galactosaemia aged 2 to 65 years.
Fabrikant Applied Therapeutics
Toedieningsweg Oraal
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Govorestat (AT-007) is a novel oral aldose reductase inhibitor that can cross the blood-brain barrier into the CNS.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
ATMP Nee
Indieningsdatum December 2023
Verwachte registratie 2025
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Galactose-beperkt dieet.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Er zijn nog geen gepubliceerde resultaten in peer-reviewed tijdschriften. De ACTION-Galactosemia Kids trial is uitgevoerd bij 47 kinderen (2 tot 17 jaar) en liet op het primaire eindpunt geen significant klinisch verschil zien (composite endpoint: sum of change comprised of four endpoints: OWLS-2 Oral Expression (OE), OWLS-2 Listening Comprehension (LC), BASC-3 Behavior Symptoms Index (BSI) and the BASC-3 Activities of Daily Living (ADL)).
Bronnen https://ir.appliedtherapeutics.com/news-releases/news-release-details/applied-therapeutics-announces-clinical-benefit-govorestat-007/
Aanvullende opmerkingen NCT05418829

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 180

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen ECZA Amsterdam UMC
Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn 180 patiënten bekend met deze vorm van galactosemie

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Sorbitol Dehydrogenase (SORD) Deficiency; Phosphomannomutase 2 deficiency
Bronnen https://www.drugs.com/clinical_trials/applied-therapeutics-announces-positive-results-12-month-interim-analysis-govorestat-007-ongoing-21340.html

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.