Govorestat

Uitgebreide indicatie	Patients with Classic Galactosaemia aged 2 to 65 years.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Govorestat
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie	Patients with Classic Galactosaemia aged 2 to 65 years.
Fabrikant	Applied Therapeutics
Toedieningsweg	Oraal
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Govorestat (AT-007) is a novel oral aldose reductase inhibitor that can cross the blood-brain barrier into the CNS.

Registratieroute	Centraal (EMA)
ATMP	Nee
Indieningsdatum	2024
Verwachte registratie	2025
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Huidige behandelopties	Galactose-beperkt dieet.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Er zijn nog geen gepubliceerde resultaten in peer-reviewed tijdschriften. De ACTION-Galactosemia Kids trial is uitgevoerd bij 47 kinderen (2 tot 17 jaar) en liet op het primaire eindpunt geen significant klinisch verschil zien (composite endpoint: sum of change comprised of four endpoints: OWLS-2 Oral Expression (OE), OWLS-2 Listening Comprehension (LC), BASC-3 Behavior Symptoms Index (BSI) and the BASC-3 Activities of Daily Living (ADL)).
Bronnen	https://ir.appliedtherapeutics.com/news-releases/news-release-details/applied-therapeutics-announces-clinical-benefit-govorestat-007/
Aanvullende opmerkingen	NCT05418829

Patiëntvolume	< 180 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	ECZA Amsterdam UMC
Aanvullende opmerkingen	In Nederland zijn 180 patiënten bekend met deze vorm van galactosemie

Patiëntvolume

< 180

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

ECZA Amsterdam UMC

Aanvullende opmerkingen

In Nederland zijn 180 patiënten bekend met deze vorm van galactosemie

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Sorbitol Dehydrogenase (SORD) Deficiency; Phosphomannomutase 2 deficiency
Bronnen	https://www.drugs.com/clinical_trials/applied-therapeutics-announces-positive-results-12-month-interim-analysis-govorestat-007-ongoing-21340.html

Er is op dit moment geen overige informatie.