Vouw alle secties open

Govorestat

Uitgebreide indicatie Sorbitol dehydrogenase deficiency
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Govorestat
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Sorbitol dehydrogenase deficiency
Fabrikant Applied Therapeutics
Toedieningsweg Oraal
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum Januari 2025
Verwachte registratie Februari 2026
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Govorestat is a central nervous system (CNS) penetrant Aldose Reductase inhibitor (ARI).

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing De trial loopt nog. De12 maanden interim analyse is nog niet gepubliceerd behalve in een press release van applied therapeutics, waarbij een significante afname van sorbitol spiegels wordt gerapporteerd en klinisch een trend op een samengesteld eindpunt, wat niet overeen lijkt te komen met het vooraf vastgestelde primaire eindpunt. Het primaire eindpunt is 10 minuten loop/ren test.
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Bronnen INSPIRE (NCT05397665); https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=AT-007.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 0

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Amsterdam UMC ECZA
Aanvullende opmerkingen ECZA is het Amsterdam UMC voor neuromusculaire aandoeningen inclusief Charcot-Marie-Tooth. SORD is pas sinds 2020 ontdekt als oorzaak van neuropathie. Lijkt extreem zeldzaam: geen patiënten bekend.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.