Golodirsen

Uitgebreide indicatie	Duchenne muscular dystrophy in patients who have genetic mutations subject to skipping exon 53 of the DMD gene
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	20.992.500,00
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Golodirsen
Domein	Neurologische aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Duchenne
Uitgebreide indicatie	Duchenne muscular dystrophy in patients who have genetic mutations subject to skipping exon 53 of the DMD gene
Fabrikant	Sarepta
Werkingsmechanisme	Antisense oligonucleotide
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Golodirsen induceert exon 53 skipping waardoor er een functioneel dystrofine eiwit wordt geproduceerd.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Indieningsdatum	2022
Verwachte registratie	2023
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	Fabrikant heeft een aanvraag ingediend bij de FDA op basis van een fase 1-2 trial (NCT02310906), deze is afgewezen in augustus 2019 vanwege mogelijke toxiciteit en risico op infectie. Aangezien de fabrikant op dit moment al bezig is met een registratie aanvraag is de registratie mogelijk eerder te verwachten dan 2023.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Corticosteroïden
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	In Nederland wordt golodirsen niet gebruikt of getest in trials. De concurrent vitolarsen wordt wel getest, dit is ook een exon 53 skipping medicijn. De fase 3 studie van golodirsen loopt nog door tot in 2022. Uit de eerste resultaten blijkt dat er geen bijwerkingen optreden en er toename van exon 53 skipping plaats vindt.
Toedieningsfrequentie	1 maal per week
Dosis per toediening	30 mg/kg
Bronnen	NCT02500381

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	40 - 50 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Spierziekten Nederland; Clemens et al. JAMA Neurol. 2020;77(8):982-991.
Aanvullende opmerkingen	Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Echter, alleen patiënten met mutaties in exon 53 komen in aanmerking. Dit is ongeveer 8-10% van de patiënten en dus is het mogelijke aantal patiënten dat in aanmerking komt 40-50.

Patiëntvolume

40 - 50

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Spierziekten Nederland; Clemens et al. JAMA Neurol. 2020;77(8):982-991.

Aanvullende opmerkingen

Er zijn in Nederland rond de 500 patiënten met Duchenne spierdystrofie. Echter, alleen patiënten met mutaties in exon 53 komen in aanmerking. Dit is ongeveer 8-10% van de patiënten en dus is het mogelijke aantal patiënten dat in aanmerking komt 40-50.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	300.000,00 - 633.000,00
Bronnen	https://www.biopharmadive.com/news/viltolarsen-duchenne-fda-approval-ns-pharma/583410/
Aanvullende opmerkingen	Mogelijk gelijk aan de eerdere schattingen voor eteplirsen: zo'n $300,000 per jaar. In de Verenigde Staten heeft golodirsen een lijstprijs van $748.000 per jaar voor een patiënt van 30kg. Dit komt neer op ongeveer €633.000. De prijs in Nederland zal naar verwachting lager liggen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	20.992.500,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

20.992.500,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee
Bronnen	SPS, Adis Insight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.