Vouw alle secties open

Glucarpidase

Voraxaze

Uitgebreide indicatie The treatment of adults and children (from 28 days of age) at risk of methotrexate toxicity due to d
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Registratiefase Positieve CHMP-opinie

Product

Werkzame stof Glucarpidase
Domein Oncologie en Hematologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Oncologie, overig
Uitgebreide indicatie The treatment of adults and children (from 28 days of age) at risk of methotrexate toxicity due to delayed methotrexate elimination.
Merknaam Voraxaze
Fabrikant Ohara Pharmaceuticals
Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Recombinant carboxypeptidase G2 enzyme that hydrolyzes antifolates such as, methotrexate to inactive metabolites.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum Augustus 2020
Verwachte registratie Januari 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Positieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen Door de FDA goedgekeurd in 2012. Positieve CHMP opinie ontvangen in november 2021 voor a marketing authorisation under exceptional circumstances.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Glucarpidase wordt in Nederland al incidenteel off-label naast leucovorin gegeven, meestal in geval van MTX intoxicaties. Het zorgt voor een sterke daling van de methotrexaat spiegel.
Bronnen NCT00481559; NCT01305655.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 10

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen NCT03684980; NCT03960177.
Aanvullende opmerkingen De verwachting is dat dit geneesmiddel in een zeer beperkte populatie ingezet zal worden. Dit zullen op jaarbasis waarschijnlijk niet meer dan 10 patiënten zijn.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen Comparable Efficacy With Varying Dosages of Glucarpidase in Pediatric Oncology Patients. Jeffrey R. Scott. 2015.
Aanvullende opmerkingen De prijs in de Verenigde Staten is $27.000 per 1.000 unit vial. Dit betekent dat een patiënt van 70kg (vier vials voor 3,500 units) meer dan $100.000 kost volgens het toedieningsschema van de FDA.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.