Lumasiran

Uitgebreide indicatie	Treatment of acute hepatic porphyria (AHP) in adults and adolescents aged 12 years and older
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Totale kosten	7.800.000,00
Registratiefase	Geregistreerd en vergoed

Product

Werkzame stof	Givosiran
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Leverziekten
Uitgebreide indicatie	Treatment of acute hepatic porphyria (AHP) in adults and adolescents aged 12 years and older
Merknaam	Givlaari
Fabrikant	Alnylam
Werkingsmechanisme	Small interfering RNA (siRNA)
Toedieningsweg	Subcutaan
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum	Erasmus MC
Aanvullende opmerkingen	Givosiran is een siRNA gericht tegen het ALAS1 gen. ALAS1 codeert voor het enzym delta-aminolevulinate synthase 1 (ALAS1) wat upstream acteert van de heemproducten die AHP veroorzaken.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Versnelde beoordeling
Bijzonderheid	Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Indieningsdatum	Juli 2019
Verwachte registratie	Maart 2020
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP-opinie in januari 2020. Het Zorginstituut is tot de conclusie gekomen dat givosiran (Givlaari®) niet onderling vervangbaar is met een ander middel dat is opgenomen in het GVS. Givosiran heeft een therapeutische meerwaarde ten opzichte van de standaard behandeling (best ondersteunende zorg). Het Zorginstituut adviseert u om givosiran (Givlaari®) op te nemen op bijlage 1B van het GVS, mits er wordt voldaan aan de volgende voorwaarden: -Een forse prijsreductie van givosiran gezien de hoge kosten per patiënt en ongunstige kosteneffectiviteit. - -Gepast gebruik voor doelmatige inzet van de behandeling. -Het volgen van uitkomsten op lange termijn om de effectiviteit en veiligheid van givosiran te evalueren. Er hebben inmiddels succesvolle prijsonderhandelingen plaatsgevonden. Met ingang van 1 november 2021 wordt dit geneesmiddel vanuit de basisverzekering vergoed. (https://www.zorginstituutnederland.nl/publicaties/adviezen/2021/02/02/gvs-advies-givosiran-givlaari-bij-de-behandeling-van-acute-hepatische-porfyrie)

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Normosang (voor de behandeling van AHP)
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Momenteel is er een grote ziektelast bij mensen die recidiverende porfyrie-aanvallen hebben. De huidige therapie met normosang is duur, leidt tot ijzerstapeling en moet per infuus gegeven worden. Tevens werkt deze therapie ook verslavend. Reductie of vervanging van deze behandeling levert daarom mogelijk veel meerwaarde op. Daarnaast is er mogelijk een grote secundaire winst doordat patiënten weer kunnen gaan werken.
Toedieningsfrequentie	1 maal per maand
Dosis per toediening	2,5 mg/kg
Bronnen	NCT03338816

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	10 - 20 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	EMA; expertopinie
Aanvullende opmerkingen	De EMA geeft een incidentie aan van 0,1 per 10.000 inwoners. In Nederland zou dit neerkomen op 170 patiënten. In 2017 waren er 4 gebruikers van Normosang. Naast deze chronische gebruikers is er nog een groep patiënten die een aantal aanvallen per jaar heeft; dit zijn er minder dan 50. De inschatting is 10-20 gebruikers over de komende 3 jaar.

Patiëntvolume

10 - 20

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

EMA; expertopinie

Aanvullende opmerkingen

De EMA geeft een incidentie aan van 0,1 per 10.000 inwoners. In Nederland zou dit neerkomen op 170 patiënten. In 2017 waren er 4 gebruikers van Normosang. Naast deze chronische gebruikers is er nog een groep patiënten die een aantal aanvallen per jaar heeft; dit zijn er minder dan 50. De inschatting is 10-20 gebruikers over de komende 3 jaar.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 520.000,00
Bronnen	https://xconomy.com/boston/2019/11/20/alnylam-gets-quick-fda-ok-for-second-rnai-rare-disease-drug/
Aanvullende opmerkingen	De lijstprijs in de Verenigde Staten is gezet op $575.000 per jaar (ongeveer €520.000).

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	7.800.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.
Aanvullende opmerkingen	Jaar 1 uitgaan van 10 patiënten met 1 maal per maand een injectie en dan min de kosten voor haem en de dagbehandeling et cetera die je dan niet meer hoeft te maken.

Totale kosten

7.800.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Aanvullende opmerkingen

Jaar 1 uitgaan van 10 patiënten met 1 maal per maand een injectie en dan min de kosten voor haem en de dagbehandeling et cetera die je dan niet meer hoeft te maken.

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Nee
Bronnen	fabrikant
Aanvullende opmerkingen	Gegeven het werkingsmechanisme wordt off-label gebruik niet verwacht.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee
Bronnen	fabrikant

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Givosiran