Giroctocogene fitelparvovec

Uitgebreide indicatie	Behandeling van volwassen patiënten met matig ernstige of ernstige Hemofilie A
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Giroctocogene fitelparvovec
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie	Behandeling van volwassen patiënten met matig ernstige of ernstige Hemofilie A
Fabrikant	Pfizer
Portfoliohouder	Pfizer
Werkingsmechanisme	Gentherapie
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Versnelde beoordeling
ATMP	Ja
Indieningsdatum	Februari 2025
Verwachte registratie	Maart 2026
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	Fabrikant verwacht indiening in de het vierde kwartaal van 2024 en registratie in de eerste helft van 2026

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Profylactische behandeling met intraveneus standaard half-life stollingsfactor VIII concentraat
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	klinische studie zijn nog gaande. Na succesvolle gentherapie is er in principe geen noodzaak meer tot profylactische onderhoudsbehandeling met factor VIII concentraat. Er is nog wel factor VIII concentraat nodig bij bloedingen of operaties (tenzij de met gentherapie bereikte factor VIII niveaus zeer hoog zijn). Er zijn meerdere gentherapieën in de pijplijn voor hemofilie A. Product zal moeten gaan concurreren met andere gentherapieën.
Behandelduur	eenmalig
Bronnen	Richtlijn-Diagnostiek-en-Behandeling-van-Hemofilie-2020-geautoriseerde-versie-20210206-2.pdf (hematologienederland.nl)
Aanvullende opmerkingen	Gentherapie met eenmalige IV toediening

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 350 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Hassan S et al., (2021); J Thromb Haemost. 2021 (1), Fabrikant (2), Expert opinion (3), Richtlijn Diagnostiek en Behandeling van Hemofilie 2020 Nederlandse Vereniging vanHemofiliebehandelaars (4)
Aanvullende opmerkingen	De prevalentiecijfers van hemofilie A+B worden geschat op 2.134 patiënten. Hiervan hebben ernstig 704, matig ernstig 282, mild 1.148 (1). In ongeveer 85% van deze gevallen betreft het hemofilie A (1). In Nederland betekent dit dus 1.744 hemofilie A patiënten. Extrapolerend uit de studie betekent dat dus 840 patiënten met ernstige of matig ernstige hemofilie A (600 ernstig, 240 matig ernstig) (1). Vooralsnog komen de volgende patiënten in aanmerking voor deze behandeling; volwassen patiënten die in het verleden geen remmende antistoffen tegen factor VIII hebben gehad én geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-2/6 én niet besmet zijn met hepatitis B of C (2). Een grove inschatting is dat ongeveer 30% zal ooit een factor VIII remmer hebben doorgemaakt, de inschatting van de prevalentie van AAV-2/6 antistoffen is 30 tot 40%. Deze inschattingen vormen echter nog een grove inschatting van de patiëntvolumes (3). De inschatting is dat maximaal 350 tot 400 patiënten potentieel in aanmerking komen voor dit middel (3). Afhankelijk van de therapeutische waarde van dit middel zal dit middel mogelijk een plaats krijgen in de behandeling. Naast profylactische toediening van factor VIII is behandeling met emicizumab beschikbaar (4). Het is nog onduidelijk welk aandeel van de patiënten met middelen als emicizumab zullen worden behandeld en welk deel in aanmerking komt voor behandeling met gentherapie. Dit zal nader door de beroepsgroep worden bepaald. Inschatting van expert opinie is dat emicizumab (of andere biologicals) de voorkeur genieten boven gentherapie (3).

Patiëntvolume

< 350

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Hassan S et al., (2021); J Thromb Haemost. 2021 (1), Fabrikant (2), Expert opinion (3), Richtlijn Diagnostiek en Behandeling van Hemofilie 2020 Nederlandse Vereniging vanHemofiliebehandelaars (4)

Aanvullende opmerkingen

De prevalentiecijfers van hemofilie A+B worden geschat op 2.134 patiënten. Hiervan hebben ernstig 704, matig ernstig 282, mild 1.148 (1). In ongeveer 85% van deze gevallen betreft het hemofilie A (1). In Nederland betekent dit dus 1.744 hemofilie A patiënten. Extrapolerend uit de studie betekent dat dus 840 patiënten met ernstige of matig ernstige hemofilie A (600 ernstig, 240 matig ernstig) (1). Vooralsnog komen de volgende patiënten in aanmerking voor deze behandeling; volwassen patiënten die in het verleden geen remmende antistoffen tegen factor VIII hebben gehad én geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-2/6 én niet besmet zijn met hepatitis B of C (2). Een grove inschatting is dat ongeveer 30% zal ooit een factor VIII remmer hebben doorgemaakt, de inschatting van de prevalentie van AAV-2/6 antistoffen is 30 tot 40%. Deze inschattingen vormen echter nog een grove inschatting van de patiëntvolumes (3). De inschatting is dat maximaal 350 tot 400 patiënten potentieel in aanmerking komen voor dit middel (3). Afhankelijk van de therapeutische waarde van dit middel zal dit middel mogelijk een plaats krijgen in de behandeling. Naast profylactische toediening van factor VIII is behandeling met emicizumab beschikbaar (4). Het is nog onduidelijk welk aandeel van de patiënten met middelen als emicizumab zullen worden behandeld en welk deel in aanmerking komt voor behandeling met gentherapie. Dit zal nader door de beroepsgroep worden bepaald. Inschatting van expert opinie is dat emicizumab (of andere biologicals) de voorkeur genieten boven gentherapie (3).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen	De prijs is nog niet vastgesteld. De prijsstelling zal niet vóór het eerste kwartaal van 2026 beschikbaar zijn.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.