Ganaxolone

Uitgebreide indicatie	Ztalmy is indicated for the adjunctive treatment of epileptic seizures associated with cyclin-dependent kinase-like 5 (CDKL5) deficiency disorder (CDD) in patients 2 to 17 years of age. Ztalmy may be continued in patients 18 years of age and older.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Registratiefase	Geregistreerd

Product

Werkzame stof	Ganaxolone
Domein	Neurologische aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Epilepsie
Uitgebreide indicatie	Ztalmy is indicated for the adjunctive treatment of epileptic seizures associated with cyclin-dependent kinase-like 5 (CDKL5) deficiency disorder (CDD) in patients 2 to 17 years of age. Ztalmy may be continued in patients 18 years of age and older.
Merknaam	Ztalmy
Fabrikant	Marinus Pharmaceuticals
Werkingsmechanisme	Receptoragonist
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Suspensie voor oraal gebruik
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	GABA A receptor agonist.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Versnelde beoordeling
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Oktober 2021
Verwachte registratie	Juli 2023
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP-opinie mei 2023

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Er is nog geen behandeling; epileptische aanvallen zijn moeilijk met anti-epileptica te remmen.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	In de trial werd een significante 32,2% mediane reductie in 28-daagse major motor seizure frequency aangetoond, vergeleken met een 4% reductie bij patiënten die placebo toegediend kregen. Het heeft een farmaco-kinetisch gunstiger profiel en geen werkzame metabolieten, waardoor er minder bijwerkingen optreden. Er zijn geen head-to-head studies uitgevoerd met de huidige anti-epileptica.
Toedieningsfrequentie	3 maal per dag
Dosis per toediening	50 mg/ml
Bronnen	NCT03572933

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	10 - 20 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Orpha.net
Aanvullende opmerkingen	In Engeland is de prevalentie van CDKL5 syndroom 1 op de 42.400. Dit zou betekenen dat er bij een gelijke prevalentie in Nederland rond de 400 patiënten zullen zijn. Dit zou naar verhouding betekenen dat er in de leeftijdsgroep van 2 tot 22 jaar 87 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Er wordt verwacht dat er 10 tot 20 patiënten behandeld zullen worden.

Patiëntvolume

10 - 20

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Orpha.net

Aanvullende opmerkingen

In Engeland is de prevalentie van CDKL5 syndroom 1 op de 42.400. Dit zou betekenen dat er bij een gelijke prevalentie in Nederland rond de 400 patiënten zullen zijn. Dit zou naar verhouding betekenen dat er in de leeftijdsgroep van 2 tot 22 jaar 87 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Er wordt verwacht dat er 10 tot 20 patiënten behandeld zullen worden.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen	Drugs.com
Aanvullende opmerkingen	De kosten in de Verenigde Staten voor Ztalmy orale suspensie (50 mg/ml) bedragen ongeveer $ 2.714 voor 110 milliliter. De prijs in de Verenigde Staten ligt vaak hoger dan de Nederlandse prijs.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Status epilepticus
Bronnen	Adisinsight
Aanvullende opmerkingen	Lopende fase 3 studie.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.