Vouw alle secties open

Ganaxolone

Uitgebreide indicatie Treatment in Children and Young Adults With CDKL5 Deficiency Disorder aged 2 to 21 years
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Ganaxolone
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Epilepsie
Uitgebreide indicatie Treatment in Children and Young Adults With CDKL5 Deficiency Disorder aged 2 to 21 years
Fabrikant Marinus Pharmaceuticals
Werkingsmechanisme Receptoragonist
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Suspensie voor oraal gebruik
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen GABA A receptor agonist.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
ATMP Nee
Indieningsdatum 2021
Verwachte registratie 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Indieningsdatum op basis van primary completion datum in juli 2020.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Er is nog geen behandeling; epileptische aanvallen zijn moeilijk met anti-epileptica te remmen.
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing In de trial werd een significante 32,2 procent mediane reductie in 28-daagse major motor seizure frequency aangetoond, vergeleken met een 4% reductie bij patiënten die placebo toegediend kregen. Het heeft een farmacokinetisch gunstiger profiel en geen werkzame metabolieten, waardoor er minder bijwerkingen optreden. Er zijn geen head-to-head studies uitgevoerd met de huidige anti-epileptica.
Toedieningsfrequentie 3 maal per dag
Dosis per toediening 50 mg/ml
Bronnen NCT03572933

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

10 - 20

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Orpha.net
Aanvullende opmerkingen In Engeland is de prevalentie van CDKL5 syndroom 1 op de 42.400. Dit zou betekenen dat er bij een gelijke prevalentie in Nederland rond de 400 patiënten zullen zijn. Dit zou naar verhouding betekenen dat er in de leeftijdsgroep van 2 tot 22 jaar 87 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Er wordt verwacht dat er 10 tot 20 patiënten behandeld zullen worden.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Status epilepticus
Bronnen Adisinsight
Aanvullende opmerkingen Lopende fase 3 studie.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.